L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di rimegepant, antagonista orale del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP), sia per il trattamento acuto dell’emicrania con o senza aura, sia per il trattamento preventivo di emicrania episodica negli adulti. La determina AIFA è stata pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n.138 del 17 giugno 2025.
Grazie a questa autorizzazione rimegepant, a oggi, è il primo unico anti CGRP orale approvato in Italia sia per il trattamento acuto che per la profilassi dell’emicrania. Può essere utilizzato sia come trattamento sintomatico – se assunto al bisogno durante gli attacchi – sia come profilassi dell’emicrania, se assunto continuativamente a giorni alterni.
Il dosaggio disponibile è di 75 mg in compresse orodispersibili, che rappresenta anche la dose giornaliera massima.
In virtù della determina AIFA il farmaco è vendibile con ricetta limitativa redatta dagli specialisti individuati dai centri per la diagnosi e la terapia delle cefalee, per entrambe le indicazioni, o dallo specialista neurologo (RRL) limitatamente all’indicazione per il trattamento dell’attacco.
I due studi approvativi
L’iter approvativo per la prescrizione del farmaco nelle fasi acute dell’emicrania si basa sulle evidenze fornite dai risultati dello studio registrativo di fase III (BHV3000-303 NCT03461757-Croop R et al. (2019) Efficacy, safety, and tolerability of Rimegepant orally disintegrating tablet for the acute treatment of migraine: a randomised, phase 3, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. doi: 10.1016/S0140-6736(19)31606-X), pubblicato da Lancet.
Questo studio ha dimostrato come una singola dose di rimegepant consenta di ottenere una riduzione del dolore e dei sintomi associati all’emicrania dopo due ore dall’assunzione rispetto al placebo.
Lo studio sulla prevenzione dell’emicrania – anch’esso pubblicato da Lancet – ha dimostrato che il farmaco, se assunto a giorni alterni, determina una riduzione del numero di giorni mensili di emicrania rispetto al placebo, nelle settimane tra la nona e la dodicesima delle dodici di trattamento.
Questa riduzione si è mantenuta nel periodo di estensione in aperto di dodici mesi con il proseguimento della terapia. Una singola dose di rimegepant, quindi, può alleviare rapidamente l’emicrania e i sintomi associati, mentre l’assunzione a giorni alterni può ridurre significativamente gli attacchi.
Efficacia e sicurezza
L’efficacia e la sicurezza del farmaco sono state confermate dai trial clinici registrativi e dallo studio Gainer, realizzato in Italia. Lo studio ha coinvolto 103 partecipanti con emicrania episodica (75,7%) e cronica (24,3%), molti dei quali avevano fallito precedenti trattamenti. L’endpoint primario era la libertà dal dolore a due ore dalla somministrazione, raggiunta dal 44,7% dei partecipanti (50% emicrania episodica, 28% emicrania cronica).
Altri esiti positivi evidenziati da studi registrativi e di real life sono rappresentati da una buona percentuale dei pazienti che ha ottenuto libertà dal dolore a 1 ora dall’assunzione del farmaco, libertà dal dolore fino a 48h e dal sintomo più fastidioso (56,3%).
I risultati di real life ampliano i dati esistenti dei trial clinici randomizzati, fornendo informazioni sull’uso del rimegepant in una popolazione di pazienti più diversificata e rappresentativa della pratica clinica.
“L’approvazione dell’AIFA alla rimborsabilità di rimegepant rappresenta un significativo progresso nella gestione dell’emicrania”, afferma Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer in Italia, “L’emicrania, spesso trascurata e sotto trattata, comporta notevoli disabilità. Siamo orgogliosi di offrire una nuova opzione terapeutica che potrà migliorare la qualità della vita di molte persone che convivono con questa patologia neurologica. Continueremo a impegnarci per garantire soluzioni terapeutiche adeguate e supportare la comunità medica e i pazienti nel loro percorso di cura.”
La “fotografia” dell’emicrania
L’emicrania è una delle principali cause di disabilità nel mondo; in Europa colpisce una persona su dieci.
Per quanto riguarda il nostro Paese i dati del Registro Italiano dell’Emicrania – coordinato dall’IRCCS San Raffaele di Roma e utilizzato dall’AIFA – indicano che circa 6 milioni di nostri concittadini soffrono di emicrania. Si tratta prevalentemente di donne tra i 25 e i 55 anni.
Nel 2024 è aumentata la diagnosi di emicrania cronica, che rappresenta il 10-15% dei casi, mentre la forma episodica resta la più comune. L’emicrania impatta significativamente sulla produttività lavorativa e qualità della vita, e oltre il 40% dei pazienti non risponde adeguatamente ai trattamenti di prima linea.
