Lo studio di fase 3 HESTIA3 ha valutato l’efficacia e la sicurezza dell’inibitore reversibile P2Y12 ticagrelor rispetto al placebo nella prevenzione delle crisi vaso-occlusive nei pazienti pediatrici con anemia falciforme. I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Blood. I pazienti di età compresa tra…
LeggiCanale Medicina: Sangue & coagulazione
Fattore di von Willebrand ricombinante in pazienti con malattia grave
Le linee guida internazionali raccomandano la profilassi a lungo termine nei pazienti con malattia di von Willebrand e sanguinamento grave e frequente. Poiché il fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF) può ridurre la frequenza degli eventi emorragici spontanei, i ricercatori di diversi centri in…
LeggiAnemia falciforme: episodi vaso-occlusivi dopo corticosteroidi
Gli episodi vaso-occlusivi (VOE) sono una delle principali preoccupazioni nei pazienti con anemia falciforme. Si sospetta che l’esposizione a corticosteroidi sistemici aumenti l’occorrenza di VOE nei casi clinici. Fin ora non era stato condotto nessuno studio comparativo per indagare su questo rischio. Diversi studi…
LeggiAnemia associata a MRC: effetti eritropoietici di vadadustat
I pazienti con malattia renale cronica sviluppano anemia in gran parte a causa della produzione di eritropoietina inappropriatamente bassa e dell’insufficienza di ferro disponibile per i precursori eritroidi. In un articolo pubblicato dall’American Journal of Hematology, i ricercatori fanno una sintesi dei risultati di…
LeggiCovid-19: eparina a basso peso molecolare vs standard di cura
I risultati dello studio ETHIC, pubblicati dalla rivista The Lancet Haematology, suggeriscono che la profilassi con eparina a basso peso molecolare non apporta alcun beneficio ai pazienti ambulatoriali a rischio affetti da Covid-19. Covid-19 è associato a infiammazione e ad un aumentato rischio di…
LeggiPacritinib in pazienti con mielofibrosi e grave trombocitopenia
La trombocitopenia è comune nei pazienti con mielofibrosi (MF) ed è un noto fattore prognostico avverso. Entrambi gli inibitori della Janus chinasi (JAK) approvati, ruxolitinib e fedratinib, possono peggiorare la trombocitopenia e non sono stati valutati in pazienti con trombocitopenia grave (conta piastrinica <50×109/l).…
LeggiProgressi e disparità nel trattamento dell’anemia falciforme
Il 19 giugno è stata la Giornata mondiale dell’anemia falciforme. La malattia colpisce milioni di persone di diverse etnie in tutto il mondo, con circa 300.000 diagnosi annuali. Sebbene con l’idrossiurea si possa trattare la malattia e con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche…
LeggiRuxolitinib in prima linea nella linfoistiocitosi emofagocitica
La linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) è una malattia caratterizzata da iperinfiammazione. Recentemente, ruxolitinib (RUX), che prende di mira le citochine chiave nell’HLH, ha mostrato risultati promettenti per il trattamento della patologia. Tuttavia, mancano studi clinici solidi che valutino la sua efficacia e in particolare la…
LeggiSequenziamento di terza generazione per la diagnosi della talassemia
Uno studio condotto dai ricercatori della Sichuan University a Chengdu, in Cina, e pubblicato dalla rivista Scientific Reports, conferma l’utilità del sequenziamento di terza generazione per effettuare test genetici nella diagnosi della talassemia. Per talassemia si intende un gruppo di anemie ereditarie comuni che…
LeggiSutimlimab in pazienti con malattia da agglutinine fredde. Studio CADENZA
L’uso dell’anticorpo monoclonale sutimlimab potrebbe rappresentare un grande progresso nel trattamento di pazienti affetti da malattia da agglutinine fredde. Lo dimostrano i risultati dello studio di fase 3 CADENZA, pubblicati dalla rivista Blood. Sutimlimab inibisce selettivamente la via classica del complemento. Nello studio CARDINAL…
LeggiRuxolitinib nella policitemia vera non controllata
Lo studio di fase 3b, randomizzato, in aperto, RESPONSE-2, condotto su pazienti con policitemia vera non adeguatamente controllata senza splenomegalia, ha mostrato la superiorità dell’inibitore Janus chinasi (JAK) 1 e JAK2 ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile per l’endpoint primario del controllo dell’ematocrito alla…
LeggiTrattamento breve vs prolungato con carbapenemi nella neutropenia febbrile
L’interruzione anticipata del trattamento con carbapenemi in pazienti con neutropenia febbrile di origine sconosciuta non determina un aumento del fallimento del trattamento. I risultati di uno studio pubblicato di recente dalla rivista The Lancet Haematology supportano un trattamento breve se i pazienti hanno la…
LeggiInterferone-α vs idrossiurea per policitemia vera e trombocitemia essenziale
L’obiettivo della terapia per i pazienti con trombocitemia essenziale (ET) e policitemia vera (PV) è ridurre gli eventi trombotici normalizzando l’emocromo. L’idrossiurea (HU) e l’interferone-α (IFN-α) sono le opzioni più frequentemente utilizzate per i pazienti con ET e PV ad alto rischio di complicanze…
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