101 – Pasquariello – Veggia (Pfizer): “Favorire la ricerca medico scientifica al fine di ottenere nuove opzioni terapeutiche sempre più efficaci e risolutive”

Qual è l’impegno della sua azienda in questa area terapeutica?
Pfizer è da tempo in prima linea nella lotta contro i tumori ematologici. Il suo impegno è quello di favorire la ricerca medico scientifica al fine di ottenere nuove opzioni terapeutiche sempre più efficaci e risolutive. Con Glasdegib Pfizer continua il suo impegno nel fornire soluzioni volte a rispondere ai bisogni terapeutici insoddisfatti dei pazienti affetti e da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) estendendo il suo supporto anche ai pazienti più fragili e non candidabili a chemioterapia intensiva.

A chi si rivolge il vostro prodotto?
Glasdegib, in associazione a citarabina a basse dosi, è indicato per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta di nuova diagnosi oppure secondaria, in pazienti adulti non candidabili alla chemioterapia di induzione standard.

Perché ritiene sia innovativo?
Glasdegib è una target therapy ed è il primo, e attualmente unico, inibitore di SMO (proteina di membrana che regola la via del segnale di Hedgehog) approvato per il trattamento della Leucemia Acuta Mieloide (Cortes JE et al. Leuk Lymphoma 2020, Fukushima N et al. Cancer Sci 2016). Glasdegib agisce determinando un blocco della via del segnale di Hedgehog riducendo la capacità delle cellule staminali leucemiche di sopravvivere e crescere. Glasdegib sembra agire in maniera sinergica con la citarabina incrementando la chemiosensibilità delle cellule tumorali, contribuendo a rendere il trattamento più efficace.

Che risultati avete o volete raggiungere?
Il nostro obiettivo è quello di rendere Glasdegib disponibile e accessibile a una popolazione fortemente svantaggiata come quella dei pazienti con LMA non candidabili a chemioterapia intensiva.

Quali ritiene siano gli unmet needs di quest’area terapeutica?
La Leucemia Mieloide Acuta è una patologia rara. Ogni anno, in Italia, sono stimati circa 2.100 nuovi casi di LMA nei pazienti adulti. L’età mediana della diagnosi di LMA negli Stati Uniti è di 68 anni con oltre il 75% dei casi in pazienti con più di 55 anni; viene definita come acuta perché la progressione clinica è particolarmente rapida e necessita di intervento terapeutico tempestivo. Inoltre viene associata ad una prognosi particolarmente infausta: il 38% dei pazienti muore entro due mesi dalla diagnosi e solo il 20% dei pazienti è vivo a 5 anni. Il quadro prognostico è anche più sfavorevole per i pazienti di età ≥ 65 anni, nei quali la sopravvivenza a 10 anni scende al 10%​. Fino al 50% dei pazienti di età > 60-65 anni è considerata non eleggibile a chemioterapia intensiva (pazienti UNFIT). Per questa popolazione gli obiettivi del trattamento sono due:​ prolungare la sopravvivenza​ e mantenere/migliorare la qualità di vita. Nei pazienti con LMA la sopravvivenza globale si riduce con l’età e le opzioni terapeutiche disponibili non riescono a soddisfare tutte quelle situazioni di particolare fragilità per le quali il bisogno terapeutico resta assolutamente insoddisfatto. Glasdegib rappresenta una soluzione per questi pazienti.