085 – Rossi (Alexion): “Ci saranno sempre nuove soluzioni pronte in futuro”

Qual è l’impegno della sua azienda in questa area terapeutica?
Alexion, in qualità di leader nel campo delle malattie rare da circa 30 anni, è impegnata nella ricerca, sviluppo e distribuzione di terapie innovative capaci di trasformare la vita dei pazienti con malattie rare e disturbi invalidanti e quella delle loro famiglie. Alexion concentra il suo impegno nella ricerca di nuove molecole e di nuovi target nel sistema del complemento, nonché nello sviluppo di aree terapeutiche fondamentali quale la neurologia per la cura della miastenia grave e della neuromielite ottica.

A chi si rivolge il vostro prodotto?
Il nostro obiettivo è quello di rendere i nostri trattamenti facilmente accessibili ai pazienti, offrendo ai neurologi una importante alternativa terapeutica con eculizumab, una molecola innovativa approvata e rimborsata per il trattamento della miastenia grave nei pazienti adulti non rispondenti a corticosteroidi ed altri due immunosoppressori con positività agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) e nei pazienti adulti con NMOSD positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi in seconda linea post Rituximab¹.

Perché ritiene sia innovativo?
Eculizumab ha ottenuto il riconoscimento dell’innovatività piena da parte di AIFA in NMOSD e parziale nell’indicazione gMG, giudizio formulato sulla base di tre parametri²:

• Bisogno terapeutico
• Valore terapeutico aggiunto (è determinato dall’entità del beneficio clinico apportato dal nuovo farmaco rispetto alle alternative utilizzabili, se esistenti, su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e validati per la patologia in oggetto)
• Qualità delle evidenze³

L’evidenza fornita per eculizumab è stata di più alta qualità rispetto alle evidenze degli altri trattamenti attualmente disponibili.²

Che risultati avete o volete raggiungere?
L’obiettivo di Alexion è di continuare a servire i pazienti affetti da malattie rare garantendo l’accesso alle terapie più innovative ed efficaci. Questo obiettivo può essere raggiunto grazie all’impegno dell’azienda nel diventare leader nella cura delle malattie rare. Oltre al nostro posizionamento la nostra missione si basa sull’educare la comunità scientifica riguardo le malattie rare attraverso iniziative e studi scientifici che permetteranno, tramite la nostra ricca pipeline, di aggiungere sempre più tasselli fruibili per i pazienti.

Quali ritiene siano gli unmet needs di quest’area terapeutica?
L’area neurologica offre servizi ai pazienti affetti da miastenia grave e neuromielite ottica. Due malattie molto diverse. La NMOSD è una grave malattia autoimmune rara, che interessa il sistema nervoso centrale (CNS), compresi il midollo spinale e i nervi ottici.^4,5 La maggior parte delle persone colpite da NMOSD presenta spesso recidive imprevedibili, una nuova insorgenza di sintomi neurologici o il peggioramento di quelli già esistenti, chiamati anche attacchi, che tendono a diventare gravi e ricorrenti e possono portare alla disabilità permanente.⁵ Sulla base dei dati epidemiologici mondiali, si stima che in Italia la NMOSD colpisca oltre 1.000 persone, con più di 100 nuove diagnosi all’anno.⁶ La miastenia gravis generalizzata è una patologia rara autoimmune, cronica, debilitante, che interessa la giunzione neuromuscolare e causa perdita della funzione muscolare, portando a crisi miasteniche con potenziale esito fatale⁷. Si stima che in Italia vi siano circa 12.000 pazienti miastenici⁸. Inoltre, grazie alla ricca pipeline di Alexion ci saranno sempre nuove soluzioni pronte in futuro per i pazienti in modo tale da offrire sempre la migliore terapia possibile.