Sono stati presentati al Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) – che si è tenuto a San Diego dal 9 al 12 dicembre – i nuovi dati a lungo termine dello studio di fase III GLOW e dello studio di fase II CAPTIVATE,…
LeggiAutore: Marco Landucci
Danno renale acuto: identificati nuovi e affidabili biomarker
Utilizzando le cellule provenienti da biopsie renali, un team della John Hopkins Medicine, guidato da Chirag Parikh, ha individuato dei biomarker affidabili, che possono aiutare a prevedere, gestire e valutare il trattamento del danno renale acuto, evitando biopsie invasive. I risultati della ricerca sono…
LeggiBeta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme: parere positivo CHMP dell’EMA per exa-cel
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per l’approvazione condizionata di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent…
LeggiAIFA rinnova per il terzo anno consecutivo il riconoscimento di innovatività piena a onasemnogene abeparvovec, prima terapia genica per la SMA
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto, per il terzo anno consecutivo, l’innovatività piena a onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Onasemnogene abeparvovec è stato approvato in Italia nel marzo 2021. Oggi l’impiego ha la piena rimborsabilità da parte del…
LeggiDieta chetogenica efficace nel controllare la malattia del rene policistico
La dieta chetogenica è efficace nel tenere sotto controllo la malattia del rene policistico (PKD). È la conclusione cui è giunto uno studio clinico randomizzato e controllato, guidato da Roman Müller, dell’Università di Colonia, i cui risultati sono stati pubblicati da Cell Reports Medicine.…
LeggiSistema immunitario: evidenziata struttura 3D della proteina chiave ASC
Un team della Ludwig-Maximilians-Universität di Monaco, in Germania, è riuscito a visualizzare la struttura 3D del granello di proteina ASC, un componente chiave dell’inflammasoma NLRP3, all’interno delle cellule immunitarie. Secondo lo studio, pubblicato su iScience, la struttura ha una forma amorfa con un nucleo…
LeggiInfezioni: muco denso favorisce la formazione di colonie di batteri
Il muco – soprattutto se prodotto abbondantemente – è un “meccanismo” usato dai batteri per organizzare un attacco coordinato al sistema immunitario. È la conclusione cui è arrivata una ricerca pubblicata su PNAS Nexus da un team della Penn State University, negli USA, guidato…
LeggiLeucemia linfoblastica acuta: AIFA autorizza rimborsabilità brexu-cel
Via libera da parte di AIFA alla rimborsabilità di brexucabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni con leucemia linfoblastica acuta (acute lymphoblastic leukaemia, ALL) a precursori di cellule B recidivante o refrattaria. Brexucabtagene autoleucel (brexu-cel)…
LeggiDiabete: stimolazione del nervo vago migliora funzionalità pancreas
La stimolazione del nervo vago collegato al pancreas può migliorare la funzione del pancreas e anche aumentare il numero di cellule beta pancreatiche che producono insulina. È quanto ha osservato uno studio condotto su modello animale, i cui risultati sono stati pubblicati da Nature…
LeggiLinguaggio: nei primi mesi di vita l’apprendimento è legato al ritmo
I genitori dovrebbero parlare ai neonati con cantilene e filastrocche quanto prima possibile. È questa la raccomandazione che rivolge un team dell’Università di Cambridge e del Trinity College di Dublino, guidato da Giovanni Di Liberto, dopo avere osservato come, nei primi mesi, i bambini…
LeggiCefalee primarie, coinvolti i muscoli del collo
L’infiammazione dei muscoli del collo è direttamente coinvolta nell’insorgenza delle cefalee di tipo primario. A osservarlo, per la prima volta in modo oggettivo, è stato un team guidato da Nico Sollman, della University Hospital di Ulm, in Germania. I risultati dello studio sono stati…
LeggiOncoematologia: AIFA estende indicazione di zanubrutinib
Zanubrutinib ha ricevuto l’approvazione da parte dell’AIFA per due nuove indicazioni per il trattamento di pazienti adulti affetti da Linfoma della Zona Marginale (LZM) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia a base di anticorpi antiCD20 e di pazienti adulti con Leucemia Linfatica Cronica…
LeggiTumore del seno: AIFA approva rimborsabilità di olaparib
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di olaparib in monoterapia o in associazione con la terapia endocrina per il trattamento adiuvante di pazienti adulti con cancro della mammella allo stadio iniziale ad alto rischio, negativo per il fattore di crescita epidermico…
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