L’emorragia intracranica è una grave complicanza relativamente comune tra i pazienti con emofilia. Una revisione sistematica pubblicata di recente dalla rivista Blood valuta l’incidenza e la mortalità dell’emorragia intracranica nell’emofilia. Gli autori hanno selezionato 45 studi (per un totale di 54.470 pazienti) presenti su…
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Nei Paesi ad alto reddito, le cure standard per la prevenzione primaria dell’ictus nei bambini con anemia falciforme e anomala velocità del flusso sanguigno rivelata dal Doppler transcranico si traducono in una riduzione del rischio relativo di ictus del 92% ma richiedono inizialmente delle…
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Il tromboembolismo venoso è frequente nei pazienti con Covid-19 ricoverati nelle unità di terapia intensiva. In una meta-analisi pubblicata dalla rivista Environental Researh and Public Health, ricercatori francesi e canadesi hanno valutato i fattori di rischio associati a tromboembolismo venoso in questi pazienti. Il…
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Immunoterapia, terapie cellulari, CAR-t, terapie a durata fissa: le nuove strategie contro le malattie oncoematologiche sono tante, e hanno già prodotto risultati straordinari. La loro fruibilità, tuttavia, dipende dall’efficacia delle strategie di finanziamento e dalla copertura dei costi. Un processo di programmazione che tuttavia…
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Il sangue dei pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi cronica è ripetutamente esposto a superfici artificiali che possono innescare la formazione di coaguli all’interno del circuito di emodialisi. La coagulazione può portare ad anemia nonostante l’eritropoietina e l’integrazione di ferro. L’eparina…
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L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è caratterizzata da emolisi intravascolare mediata dal complemento dovuta all’assenza dei regolatori del complemento CD55 e CD59 sugli eritrociti affetti. Danicopan è un inibitore del fattore D della via alternativa del complemento. L’inibizione terapeutica del fattore D è stata progettata…
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La terapia genica con Betibeglogene autotemcel (beti-cel) per la β-talassemia trasfusione-dipendente contiene cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe e cellule progenitrici trasdotte con il vettore lentivirale BB305 che codifica per il gene della -globina (βA-T87Q). In uno studio internazionale di fase 3, in aperto, il…
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Secondo uno studio norvegese pubblicato dalla rivista Blood, la reattività piastrinica e la conta piastrinica interagiscono biologicamente con livelli elevati di fattore plasmatico di von Willebrand (vWF), con conseguente aumento del rischio di tromboembolismo venoso incidente. Sono stati inclusi nella ricerca basata sulla popolazione…
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In uno studio pubblicato dalla rivista American Journal of Hematology, i ricercatori della Mayo Clinic hanno identificato nuovi fattori di rischio per la trombosi associata a POEMS. Gli autori hanno analizzato i dati di una coorte retrospettiva costituita da 230 pazienti POEMS. Il 27%…
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I pazienti affetti da emofilia A corrono il rischio di emorragie spontanee. La patologia è causata da una disfunzione o da una carenza del fattore di VIII della coagulazione. I trattamenti attuali consistono nell’infusione di fattori esogeni o nella somministrazione sottocutanea di emicizumab, un…
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Gli inibitori del fattore XIa potrebbero essere più efficaci degli anticoagulanti convenzionali per la prevenzione e il trattamento del tromboembolismo venoso e arterioso. Un gruppo internazionale di ricercatori (è stata coinvolta anche l’Università degli Studi dell’Insubria, Varese) ha condotto uno studio per valutare l’effettiva…
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La talidomide induce l’espressione della γ-globina nelle cellule progenitrici eritroidi, ma la sua efficacia sui pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) rimane poco chiara. In uno studio clinico di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, ricercatori di diversi ospedali in Cina hanno valutato la…
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Il dolore è una condizione comune tra le persone con emofilia e ha un impatto negativo sulla qualità della vita. In uno studio pilota, controllato, randomizzato, parallelo, a due bracci, i ricercatori dell’Università di Minho, in Portogallo, hanno valutato gli effetti a tre mesi…
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