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Maculopatia: studio pilota con terapia genica

Secondo un piccolo studio pilota condotto su 29 pazienti, la terapia genica potrebbe essere impiegata nella maculapatia che può portare alla perdita della vista. Secondo quanto riportato su Lancet, gli esperti della Johns Hopkins University School of Medicine a Baltimora, guidati da Peter Campochiaro, hanno testato la terapia genica utilizzando un virus innocuo come vettore per veicolare il gene per la proteina sFLT01, che lega e blocca il fattore di crescita VEFG, implicato nella malattia.

La ricerca
La maculopatia ‘umida’ è una patologia che porta alla distruzione del centro della retina – macula – con conseguente perdita della vista. La macula è danneggiata dalla crescita abnorme di vasi sanguigni che invadono la macula stessa. La formazione dei vasi è mediata dal fattore di crescita VEGF, infatti attualmente la malattia viene trattata con iniezioni periodiche di una molecola (sFLT01) che ferma il VEGF. Tuttavia proprio il dover sottoporsi a iniezioni periodiche nell’occhio, che scoraggia i pazienti, rende la terapia difficile e di non elevata efficacia, portando comunque spesso alla perdita della vista.

La terapia genica è pensata per curare la malattia ‘alla radice’, dando alle cellule retiniche il gene per produrre da sé la sFLT01 senza bisogno di continue iniezioni della molecola terapeutica. In questo lavoro in una prima sperimentazione su 19 pazienti sono state testate diverse dosi di terapia genica; in seguito su altri 10 pazienti la dose massima. La terapia si è rivelata sicura, scevra da effetti collaterali. E’ stata osservata una considerevole efficacia della terapia genica, sia pur limitata a quei pazienti la cui malattia era stata dall’inizio giudicata ‘curabile’ con le classiche iniezioni di sFLT01. Serviranno ovviamente nuovi studi clinici per dimostrare in modo definitivo l’efficacia della terapia genica.

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