Terapia genica: messo a punto nuovo metodo di trasporto all’interno delle cellule

Un team di ricercatori della Johns Hopkins Medicine ha usato con successo un processo naturale per veicolare istruzioni genetiche e creare, così, delle proteine mancanti in alcune cellule.
Se questi risultati saranno confermati, il team avrebbe individuato un nuovo metodo per prendere di mira una specifica tipologia di cellule per una serie di malattie che potrebbero essere trattate con la terapia genica: tra queste le malattie neurodegenerative, alcune forme di cecità e alcuni tipi di tumori.

Il sistema, denominato SLED, splicing-linked expression design, è stato descritto su Nature Communications.

Attualmente ci sono diversi metodi per veicolare materiale genetico nelle cellule. Uno coinvolge ‘mini promotori’ per dirigere i processi che formano le proteine da determinati pezzi di DNA; un altro metodo, chiamato espressione genica sierotipo-mediata, coinvolge strumenti di trasporto che si legano a proteine sulla superficie di alcuni tipi di cellule. Tuttavia, sempre secondo gli autori, questi metodi colpiscono un solo tipo cellulare e spesso falliscono nell’uomo.

Lo studio
Il nuovo studio è stato condotto a partire da mappe che raffigurano come diverse tipologie di cellule usano l’mRNA per produrre un set di proteine. Le mappe raccolgono i pattern con cui le cellule tagliano gli introni, sezioni estranee dell’mRNA, e lasciano solo le parti che forniscono informazioni per la sintesi delle proteine, dette esoni.

Gli introni possono essere molto lunghi, a volte con milioni di basi, per cui sono difficili da inserire in un unico ‘pacchetto’ da spedire nelle cellule. Così, il team americano ha individuato un 20% di pattern che potrebbero ospitati da sezioni di introni di DNA abbastanza piccole da poter essere contenute nei sistemi di trasporto.

Il sistema testato, SLED, si apre quando entra nella cellule e – poiché non è naturalmente integrato nel genoma – il team ha aggiunto ‘promotori’ che aumentano la produzione di proteine. I ricercatori hanno testato il sistema negli animali da laboratorio con fotorecettori della retina in cui manca il gene funzionale PRPH2, che causa la retinite pigmentosa: lo SLED ha aiutato a produrre le proteine PRPH2. Secondo il team di ricerca, il sistema potrebbe essere usato in combinazione con altri sistemi di trasporto genico.

Fonte: Nature Communications 2022

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