Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per l’approvazione condizionata di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent…
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Il dolore acuto e intenso, la paura ma anche la forza di affrontare le manifestazioni più gravi della malattia: è questo ciò che accomunano i racconti di tre donne con anemia falciforme che vivono in Veneto, diventate le protagoniste di un’opera di street art…
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L’AIFA ha approvato la rimborsabilità di crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises – VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici…
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Tre storie, tre protagonisti e tre artisti per sensibilizzare sulla talassemia e l’anemia falciforme, due patologie ereditarie del sangue che in Italia colpiscono migliaia di persone, e sull’importanza delle donazioni di sangue, che ancora oggi rappresentano una terapia salvavita per questi pazienti nonostante i…
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La Commissione europea ha approvato crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per…
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(Reuters Health) – Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parente Hla identico (Msd-Hsct) è un’opzione promettente per i bambini con anemia falciforme che richiedono trasfusioni croniche a causa dell’elevata velocità transcraniale rilevata dal Doppler. È quanto emerge da uno studio condotto in…
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(Reuters Health) – I corticosteroidi per via inalatoria, normalmente utilizzati per il trattamento dell’asma, riducono il dolore e migliorano un marker di infiammazione polmonare e di danno vascolare nel pazienti con anemia falciforme. A dimostrarlo è stato un piccolo studio coordinato da Jeffrey Glassberg del…
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