La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di risdiplam nell’Unione Europea per includere bambini con meno di due mesi di vita con diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3, oppure con 1-4 copie di SMN2. Questa estensione è sostenuta dai dati ad interim dello studio RAINBOWFISH attualmente in corso su bambini pre-sintomatici affetti da SMA di tipo 1 tra zero e sei settimane di vita.
“La comunità SMA accoglie con favore la decisione della Commissione Europea di estendere l’uso di risdiplam fin dalla nascita”, è il commento di Nicole Gusset, Presidente e Amministratore delegato di SMA Europe, “Preservare i motoneuroni dalla più tenera età e prevenirne la perdita irreversibile può avere un impatto sostanziale sulla futura capacità motoria e funzionale di pazienti. Siamo impazienti di continuare a collaborare per migliorare la diagnosi, incluso lo screening neonatale, con l’intento di garantire l’accesso ai medicinali a tutte le persone affette da SMA”.
“Con questa estensione delle indicazioni prescrittive è possibile trattare i bambini con risdiplam a partire da poco dopo la nascita, offrendo loro le maggiori probabilità di acquisire la capacità di stare seduti, stare in piedi e camminare in modo simile ai bambini sani”, osserva Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sull’analisi ad interim dello studio RAINBOWFISH (n = 18), comprendente sei bambini con 2 o 3 copie del gene SMN2 che hanno completato almeno un anno di valutazione dello studio. Di questi, il 100% (sei bambini su sei) era in grado di stare seduto dopo un anno di trattamento con risdiplam, il 67% (4 bambini su 6) di stare in piedi e il 50% (3 bambini su 6) di camminare autonomamente. Alla distanza di 12 mesi tutti e sei i neonati inclusi nello studio erano in grado di sedersi e respirare senza la necessità di ventilazione permanente.
I dati dello studio RAINBOWFISH evidenziano che il profilo di sicurezza di risdiplam nei bambini pre-sintomatici è in linea con quello osservato negli studi precedenti su pazienti sintomatici affetti da SMA. Le reazioni avverse più comuni sono state febbre, diarrea, eruzione cutanea, infezione delle alte vie respiratorie (tra cui rinofaringite, rinite), infezione delle basse vie respiratorie (tra cui polmonite, bronchite), stipsi, vomito e tosse.
Risdiplam è stato inizialmente approvato in Europa a marzo 2021 per il trattamento di pazienti di età uguale o superiore a due mesi. L’approvazione si è basata sui dati degli studi clinici registrativi SUNFISH e FIREFISH.
Attualmente Roche sta studiando risdiplam in associazione a una molecola anti-miostatina che agisce sulla crescita muscolare nello studio di fase II/III MANATEE per il trattamento della SMA.
