Terapie mirate per combattere il Parkinson. Uno studio condotto dal ricercatore palermitano Roberto Di Maio della Fondazione Ri.MED, in collaborazione con l’Università di Pittsburgh e UPMC, ha dimostrato che attaccando l’enzima LLRK2, già noto colpevole di alcune forme ereditarie di Parkinson e risultato iperattivo anche nelle forme più comuni, si può arrestare la malattia.
Lo studio
Nel lavoro, pubblicato su Science Translational Medicine, si è visto che i farmaci sperimentali contro LLRK2 bloccano la formazione di aggregati tossici nel cervello di animali con la malattia e presto potrebbero iniziare i trial clinici con queste molecole. LLRK2 è un enzima specifico del Morbo di Parkinson. Fino ad oggi si pensava che la sua alterazione fosse responsabile solo di una ridotta percentuale (il 3-4%) di casi di malattia.
Il nuovo studio, invece, ha svelato che vi è un’attività anomala di LRRK2 anche nelle forme non ereditarie di Parkinson, quelle più comuni.”Si tratta di una scoperta rilevante – dichiara Di Maio – che potrebbe consentire di espandere a una ben più vasta popolazione di pazienti l’utilizzo di alcuni farmaci in via di sviluppo in grado di bloccare l’attività enzimatica di LRRK2 – pensati inizialmente solo per alcune forme familiari di Parkinson”.
Nella ricerca Di Maio ha inizialmente scoperto che l’enzima è iperattivo nei neuroni dopaminergici (quelli che muoiono nel Parkinson) del tessuto cerebrale post-mortem di pazienti. Lo scienziato ha poi scoperto che LLRK2 favorisce l’accumulo dell’alfa-sinucleina (molecola coinvolta nella malattia) e visto che, in roditori trattati con un farmaco in fase di sviluppo, mirato a bloccare l’attività di LRRK2, si impedisce l’accumulo di forme tossiche dell’alfa-sinucleina. Il prossimo passo sarà quindi vedere se bloccando tale processo si può fermare o almeno rallentare la neurodegenerazione tipica della malattia.
