Per l’ematologia italiana il 2017 inizierà con una buona notizia. Il 2 gennaio, infatti, parte un nuovo progetto di ricerca sulla leucemia mieloide acuta pediatrica. L’equipe guidata da Riccardo Masetti, dell’Unità operativa di Pediatria del Policlinico di Sant’Orsola di Bologna diretta da Andrea Pession, ha ottenuto dall’Associazione italiana per la ricerca sul cancro (Airc) un finanziamento per studiare nuove strade per bloccare un meccanismo molecolare che provoca la resistenza alla chemioterapia e aumenta la percentuale di recidiva. La leucemia mieloide acuta pediatrica è una patologia particolarmente aggressiva, che presenta una sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi del 65% circa e un tasso di ricomparsa dopo il trattamento pari al 30%.
Da tempo il gruppo del professor Pession si occupa di questa malattia. Tra i fattori che la rendono ancora oggi difficile da sconfiggere figura l’attivazione incontrollata di alcune ‘vie’ che la cellula utilizza per proliferare. Una di queste è la via di segnalazione cellulare chiamata Hedgehog, la cui attivazione anomala genera due effetti negativi. Da una parte produce una forte resistenza ai trattamenti chemioterapici, per cui è necessario talvolta ricorrere al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Dall’altra aumenta il rischio far ripartire la malattia anche dopo un primo successo terapeutico. In vitro sono stati già individuati e studiati inibitori in grado di bloccare l’attivazione anomala di questa via, mentre in vivo sono stati usati solo su pazienti adulti in sperimentazioni cliniche di fase I. Risultati positivi sono stati ottenuti sia su colture cellulari sia sulle cellule di pazienti, provocandola morte del 30% di queste cellule già attive e altrettanto positivi sono i risultati raggiunti nella sperimentazione sui pazienti adulti. Il progetto presentato dall’equipe del dottor Masetti, passato il vaglio di revisori internazionali e ottenuto un finanziamento da Airc, si propone di approfondire i meccanismi biologici che stanno alla base dell’attivazione di questa via cellulare e di testare questi nuovi inibitori tanto promettenti anche sulle cellule dei bambini affetti da leucemia acuta mieloide.
