Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo, raccomandando la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di ivosidenib compresse – un inibitore dell’enzima mutato isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) . Il CHMP ha adottato parere positivo per due indicazioni:
– Ivosidenib in combinazione con azacitidina, per il trattamento di pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (LMA) IDH1 mutata di nuova diagnosi e non candidabili alla chemioterapia di induzione standard;
– Ivosidenib in monoterapia, per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma (CCA) IDH1 mutato, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattato.
Il parere positivo del CHMP si basa sui dati clinici degli studi AGILE (LMA) e ClarIDHy (CCA).
“Il parere positivo del CHMP è un ulteriore passo avanti verso la disponibilità nell’Unione Europea di ivosidenib, il primo inibitore di IDH1 di cui è stata raccomandata l’approvazione in Europa per i pazienti affetti da LMA e CCA per i quali le opzioni terapeutiche sono molto limitate – commenta Claude Bertrand, Executive Vice President R&D di Servier – Ivosidenib è il frutto della profonda trasformazione e dell’impegno di Servier in oncologia, che ha intrapreso un percorso promettente per i pazienti, concentrando la sua ricerca sui tumori difficili da trattare e sullo sviluppo di terapie mirate”.
“Si tratta di un importante traguardo per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta – osserva Hartmut Döhner, Direttore Medico del Dipartimento di Medicina Interna dell’Ospedale Universitario di Ulm, Germania – Circa nell’8% dei casi di questo tipo tumore è presente la mutazione IDH1 e per questi pazienti questa efficace target therapy rappresenta un’importante opzione terapeutica, con solide prove di miglioramento della sopravvivenza globale e, cosa altrettanto importante, anche della qualità di vita”.
“Questa è un’ottima notizia per i pazienti con colangiocarcinoma intraepatico avanzato, un tumore con prognosi molto sfavorevole e opzioni terapeutiche limitate – conclude John Bridgewater Professore e consulente in Oncologia Medica, University College Hospital, Londra – Per circa il 15% dei pazienti che presentano una mutazione IDH1, questa target therapy offrirà una valida opzione terapeutica, mirata ed efficace. Una nuova terapia personalizzata a disposizione dell’oncologia per migliorare il trattamento dei pazienti colpiti da questo tumore raro”.
La LMA è un tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida progressione della malattia. È la leucemia acuta più comune negli adulti e colpisce 5/100.000 abitanti in Europa, ovvero più di 20.000 nuovi casi ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni per le persone con più di 60 anni è del 20%
Il colangiocarcinoma, tumore dei dotti biliari, è un tumore raro e aggressivo, spesso legato ad anamnesi mediche quali cirrosi o infezioni epatiche. Il colangiocarcinoma colpisce 1-3/100.000 abitanti in Europa, vale a dire circa 10.000 nuovi casi ogni anno in Europa. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è del 9%, ma è nullo nelle fasi metastatiche. Solo la chirurgia può curare i pazienti, ma il trattamento è possibile solo per un numero limitato di pazienti e il rischio di recidiva rimane elevato. La chemioterapia e l’immunoterapia sono le terapie standard per i pazienti con colangiocarcinoma che non possono essere sottoposti a intervento chirurgico o la cui malattia è progredita dopo l’intervento.
Il parere positivo del CHMP per ivosidenib nei pazienti affetti da LMA e CCA con mutazione IDH1 sarà sottoposto alla Commissione Europea che emetterà una decisione finale entro due mesi circa. La decisione sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’UE più Islanda, Norvegia, Irlanda del Nord e Liechtenstein.
