Per oltre cento pazienti italiani affetti da fibrosi cistica si apre una nuova prospettiva: arriva il primo farmaco in grado di agire sulle cause della malattia e non solo sui sintomi. La Vertex Pharmaceuticals (Italia) Srl annuncia in una nota che l’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato Ivacaftor per i pazienti italiani affetti da Fibrosi Cistica, di età pari o superiore ai 6 anni che abbiano specifiche mutazioni di ‘gating’ (classe III) nel gene CFTR, poco più di cento persone.
“Si tratta di un momento chiave, molto atteso dai malati, dalle loro famiglie e dagli operatori sanitari”, spiega Carlo Castellani, presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica. “Si apre ora una doverosa fase di monitoraggio dei risultati che otterremo. Ci auguriamo che nuove terapie siano presto disponibili per i pazienti che, non avendo le mutazioni su cui agisce Ivacaftor, non possono per ora accedere a questo trattamento”, conclude.
“Il farmaco è già utilizzato presso il nostro centro con procedura di uso compassionevole”, precisa Baroukh Maurice Assael, Direttore del Centro Fibrosi Cistica dell’Azienda Ospedaliera di Verona. “Abbiamo ottenuto risposte cliniche rapide e durature in termini di migliore nutrizione, aumento di peso, miglioramento della funzione respiratoria, riduzione del fabbisogno di ossigeno, riduzione del fabbisogno di altre terapie”. Al farmaco è stata attribuita la classe A di rimborsabilità e la qualifica di “innovazione terapeutica importante”.
