L’emofilia è una patologia rara che può condizionare pesantemente la qualità della vita di chi ne soffre. E proprio di qualità della vita si è parlato nel corso del simposio “La protezione al quadrato: 4 punti di vista” – organizzato da Sobi Italia, multinazionale biofarmaceutica svedese – che si è tenuto a Napoli, presso l’aula magna della Facoltà di Biotecnologie dell’Università Federico II, nell’ambito del congresso organizzato annualmente dall’Associazione Italiana Centri Emofilia (A.I.C.E.). Quello della protezione è stato il concetto-chiave sul quale si è snodato il dibattito, che ha visto la partecipazione di clinici e rappresentanti delle associazioni dei pazienti.Elena Santagostino, responsabile del Centro Emofilia Bianchi Bonomi di Milano, ha offerto una panoramica sull’attuale situazione nel campo della profilassi e dei sanguinamenti. “Il dato fondamentale – ha spiegato Santagostino – è che il problema del sanguinamento non è totalmente risolto. Anche nei paesi dove la profilassi è molto sviluppata, due terzi dei pazienti ancora manifesta episodi emorragici seppure molto meno frequenti. Il medico quando definisce il regime terapeutico ha a disposizione ormai gli strumenti per ottimizzare la profilassi, ma non esiste un approccio unico che vada bene per tutti. Se l’obiettivo comune è quello di minimizzare l’incidenza delle emorragie, ci sono ancora ampi margini di miglioramento attraverso la personalizzazione del trattamento”.
“Per quanto riguarda i pazienti, la percezione del senso di protezione è variato nel tempo. – ha sottolineato Cristina Cassone, Presidente di FedEmo Onlus – Da quando non esisteva un trattamento per l’emofilia e si auspicava la profilassi, oggi realtà consolidata, è cambiata radicalmente la qualità di vita delle persone colpite da questa malattia. La sfida di oggi è comunque raggiungere l’obiettivo ‘protezione 100 per cento’, attraverso un approccio multidisciplinare che dia un supporto a 360 gradi alla famiglia”. Per quanto riguarda la fornitura delle terapie, Marcello Pani, Direttore dell’Area Farmaceutica e Contratti di ESTAR Toscana, a latere del convegno ha commentato : “Chi predispone le gare di acquisto potrebbe tener in considerazione anche le differenze in termini di outcomes clinici che esistono tra i farmaci. Ad esempio, un farmaco che dimostri una protezione dai sanguinamenti superiore rispetto ad altri potrebbe essere premiato in ragione di questo parametro nella fase di aggiudicazione”.
Infine Peter Lind, ricercatore del Dipartimento di Progettazione e Sviluppo molecolare di Sobi – noto per aver fatto parte del gruppo di ricercatori che ha inventato il primo fattore ottavo ricombinante con delezione del dominio B -ha presentato i risultati raggiunti sino ad oggi e gli obiettivi futuri di Sobi nell’ambito della ricerca scientifica. La Società si propone infatti di offrire una concreta risposta ai bisogni non ancora soddisfatti delle persone con emofilia, in particolare un sempre maggiore livello di protezione.
