CE approva pemigatinib per adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico. Mastandrea, GM Incyte: “Risultato importante per i pazienti. Ad oggi importante bisogno terapeutico insoddisfatto”

La Commissione Europea (CE) ha dato il via libera a pemigatinib di Incyte per il trattamento dei pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusioni o riarrangiamenti del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2) e con progressione di malattia dopo almeno una precedente linea di terapia sistemica. È la prima target therapy approvata in Europa per questa indicazione. La decisione fa seguito al parere positivo ricevuto dal Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel gennaio 2021, che ha raccomandato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata del farmaco.

“Sono molto orgoglioso dell’approvazione di pemigatinib da parte della Commissione Europea soprattutto pensando ai pazienti affetti da colangiocarcinoma”, ha commentato Onofrio Mastandrea, General Manager di Incyte Italia. “Questa approvazione è un risultato importante per tutta la comunità scientifica, ma soprattutto per i pazienti perché ad oggi c’è un importante bisogno terapeutico insoddisfatto. Grazie a questa approvazione pemigatinib ad oggi rappresenta la prima target therapy approvata in Europa per questa indicazione”.

Storicamente i pazienti con colangiocarcinoma hanno avuto limitate opzioni di trattamento e sono spesso diagnosticati in una fase tardiva o avanzata della malattia, quando la prognosi è sfavorevole. “È bene specificare – ha proseguito Mastandrea – che l’unico trattamento curativo è, e rimane, la chirurgia. Considerato però che molti pazienti recidivano dopo l’intervento chirurgico o vengono diagnosticati in ritardo risultando non più elegibili alla chirurgia, il trattamento farmacologico rappresenta l’unica opzione di trattamento. In più si aggiunge anche il fatto che ad oggi non esistono degli standard di cura oltre alla chemioterapia di prima linea. Per questo motivo, l’approvazione di pemigatinib, da parte della CE, rappresenta per i pazienti candidabili al trattamento una speranza di terapia che fino a ieri non avevano e consentirà ai medici oncologi di poter garantire un trattamento farmacologico target al di là della chemioterapia o della palliazione”.

La decisione della CE è basata sui dati dello studio clinico multicentrico di fase II FIGHT-202, che sta valutando la sicurezza e l’efficacia di pemigatinib nei pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con stato FGF/FGFR documentato e pretrattati. I risultati ad interim dello studio clinico FIGHT-202 hanno dimostrato che, nei pazienti che presentano fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 (Coorte A [108 pazienti]), la monoterapia con pemigatinib ha determinato un tasso di risposta globale (ORR, Overall Response Rate) del 37% (endpoint primario) e una durata mediana della risposta (DOR, Duration of Response) di 8 mesi (endpoint secondario), sulla base di una revisione radiologica centralizzata indipendente. Pemigatinib è stato generalmente ben tollerato. Le avvertenze e le precauzioni per il farmaco includono livelli ematici di fosfato alti e bassi, problemi alla visione o agli occhi, aumento della creatinina ematica e, per le donne in gravidanza, un rischio di danno al feto.

Approvazione in Italia

L’iter regolatorio per il nostro Paese è già stato avviato con “la richiesta di rimborsabilità di pemigatinib”, ha proseguito Mastandrea. “Ora lavoreremo insieme con le autorità locali (Aifa ndr.) per rendere disponibile il prima possibile pemigatinib per i pazienti elegibili al trattamento”. Attualmente dare una tempistica è ancora difficile. “Ad oggi non è possibile fare previsioni sulle tempistiche italiane. Come azienda aspetteremo tutti gli step tradizionali: prima la commissione tecnico scientifica di Aifa e poi la commissione prezzo rimborsi con la quale si negozierà il prezzo del farmaco e le condizioni di rimborsabilità del prodotto”, ha concluso il GM di Incyte Italia.

Lo studio clinico FIGHT-202

Lo studio multicentrico di fase II FIGHT-202 (NCT02924376), condotto in aperto, valuta la sicurezza e l’efficacia di pemigatinib – un inibitore selettivo del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) – nei pazienti adulti (età ≥18 anni) con colangiocarcinoma in stadio localmente avanzato o metastatico, già trattato in precedenza e con stato FGF/FGFR documentato.

I pazienti sono stati arruolati in una di tre coorti: Coorte A (pazienti con fusioni o riarrangiamenti di FGFR2), Coorte B (pazienti con altre alterazioni genetiche di FGF/FGFR) o Coorte C (nessuna alterazione genetica di FGF/FGFR). Tutti i pazienti hanno ricevuto 13,5mg di pemigatinib per via orale una volta al giorno (QD) per un ciclo di 21 giorni (due settimane di assunzione/una settimana senza assunzione) fino alla progressione radiologica della malattia o a tossicità inaccettabile.

L’endpoint primario dello studio FIGHT-202 è il tasso di risposta globale (ORR, Overall Response Rate) nella Coorte A, valutato mediante revisione indipendente secondo i criteri RECIST versione 1.1. Gli endpoint secondari includono l’ORR; la sopravvivenza libera da progressione (PFS, Progression Free Survival), la sopravvivenza globale (OS, Overall Survival), la durata della risposta (DOR, Duration of Response), il tasso di controllo della malattia (DCR, Disease Control Rate) e la sicurezza in tutte le coorti.

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