Lo studio di fase 3 HESTIA3 ha valutato l’efficacia e la sicurezza dell’inibitore reversibile di P2Y12 ticagrelor rispetto al placebo nella prevenzione delle crisi vaso-occlusive nei pazienti pediatrici con anemia falciforme. I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Blood. I pazienti di età compresa…
Leggi
I bambini affetti da trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale sono a rischio di grave emorragia intracranica. In uno studio pubblicato dalla rivista The Lancet Haematology, i ricercatori hanno descritto la gestione dei bambini con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale nel periodo postnatale nei paesi…
Leggi
La trombocitopenia immune (PTI) è una malattia autoimmune, in cui la disfunzione dei megacariociti causata da una reazione autoimmune può portare a trombocitopenia. In un articolo pubblicato dalla rivista Signal Transduction and Targeted Therapy, i ricercatori hanno eseguito la profilazione del trascrittoma unicellulare delle…
Leggi
Sutimlimab, un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 (IgG4) umanizzato, di prima classe, che inibisce selettivamente la via classica del complemento a C1, ha rapidamente interrotto l’emolisi nello studio CARDINAL a braccio singolo in pazienti recentemente trasfusi con malattia da agglutinine fredde (CAD). CADENZA è uno…
Leggi
Luspatercept rappresenta un potenziale trattamento per i pazienti adulti con β-talassemia non trasfusione-dipendente, per i quali le opzioni terapeutiche approvate efficaci sono scarse. Lo suggerisce uno studio internazionale pubblicato dalla rivista The Lancet Haematology. Nei pazienti con β-talassemia non trasfusione-dipendente, concentrazioni di emoglobina inferiori…
Leggi
Il fattore VIII circola in un complesso non covalente con il fattore di von Willebrand (VWF), il quale determina l’emivita del fattore VIII. Rondoraptivon pegol (BT200) lega il VWF portando a un aumento dei livelli plasmatici di VWF/FVIII nei volontari sani. In uno studio…
Leggi
La gravidanza e il parto nelle donne con neoplasie mieloproliferative (MPN) sono associati a trombosi materna, emorragia e disfunzione placentare. Per valutare i rischi di eventi avversi in gravidanza nelle donne con neoplasie mieloproliferative, i ricercatori del Karolinska Institutet hanno condotto un ampio studio…
Leggi
Nello studio PEGASUS, l’inibitore del complemento C3, pegcetacoplan, ha mostrato superiorità rispetto a eculizumab nel miglioramento degli esiti ematologici in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna e risposta non ottimale a eculizumab a 16 settimane. Lo scopo del periodo in aperto è stato di…
Leggi
I bambini con anemia falciforme mostrano stress emodinamico cerebrale e sono ad alto rischio di ictus. I ricercatori della Washington University in St. Louis, Missouri, hanno ipotizzato che il trapianto curativo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) potesse normalizzare l’emodinamica cerebrale nei bambini con anemia…
Leggi
Un numero crescente di prove dimostra che la tromboembolia venosa può essere accompagnata da un notevole disagio psicologico. Gli autori di un editoriale del Lancet Haematology sottolineano che, per quanto sia difficile fare una stima degli effetti del tromboembolismo venoso, le stime indicano un…
Leggi
Le persone che soffrono di apnea ostruttiva del sonno (OSA) grave sono a maggior rischio di sviluppare tromboembolia venosa, secondo i risultati di uno studio presentato in occasione dell’European Respiratory Society (ERS) International Congress. Lo studio è stato presentato dal professor Wojciech Trzepizur, dell’ospedale…
Leggi
La carenza di ferro, o sideropenia, è una condizione medica caratterizzata da un deficit di ferro nell’organismo e, se non trattata adeguatamente, può portare all’insorgenza di anemia sideropenica. Le principali cause si possono ritrovare in un aumento di perdite ematiche, in una maggiore richiesta…
Leggi
L’anemia aplastica grave recidiva è una malattia da insufficienza midollare con elevata morbilità e mortalità. Viene spesso trattata con trapianto di midollo osseo in occasione di una terapia post-immunosoppressiva di recidiva, ma le minoranze sottorappresentate spesso non riescono a trovare un donatore adeguatamente abbinato. …
Leggi