L’avvento delle biotecnologie ha permesso lo sviluppo di terapie innovative in grado di rivoluzionare l’approccio terapeutico di numerose patologie. Con la crescente adozione dei farmaci biotecnologici, caratterizzati da costi elevati in quanto differiscono per molti aspetti dai farmaci “tradizionali” ottenuti mediante sintesi chimica, il Servizio Sanitario Nazionale (Ssn) si trova ad affrontare un progressivo aumento della spesa farmaceutica. In un articolo pubblicato nel 2013 dalla rivista Expert Opinion on Biological Therapy, Aifa sottolinea come i medicinali biosimilari rappresentino l’opportunità di assicurare l’accesso ai farmaci biologici a tutti i pazienti e, allo stesso tempo, permettano un sostanziale risparmio per il Ssn. Tale approccio è fondamentale per garantire un’efficienza allocativa di risorse poiché offre a possibilità di reinvestire in nuovi farmaci innovativi.
“Sebbene il farmaco biosimilare sia comparabile in termini di efficacia e sicurezza al farmaco originatore, con il biosimilare c’è un evidente vantaggio in termini di costi”, afferma il dott. Davide Rapezzi, Dirigente medico presso la Struttura Complessa di Ematologia dell’Ospedale Santa Croce e Carle di Cuneo. “Questo porta a un minore impatto sul Sistema Sanitario e il risparmio ottenuto permette di investire nei farmaci innovativi, innescando così un circolo virtuoso”. Analogamente ai farmaci generici, il prezzo inferiore del biosimilare non implica in alcun modo un’inferiorità in termini di efficacia, sicurezza e qualità rispetto al farmaco biologico di riferimento.
“Nel momento in cui sviluppiamo un biosimilare, la prima questione da affrontare è l’equivalenza dell’efficacia e della sicurezza”, conferma il dott. Davide Rapezzi, “Quando si sviluppa un nuovo farmaco innovativo, bisogna confrontarlo con le migliori terapie disponibili per trattare la patologia di interesse. Se invece disponiamo di un biologico efficace, nello sviluppare il biosimilare dobbiamo assicurarci che questo presenti le stesse caratteristiche di efficacia e sicurezza dell’originator”.
Infatti, sebbene non ci sia una totale identità molecolare con il prodotto di riferimento, qualsiasi minima differenza in termini di qualità ed efficacia deve essere dimostrata statisticamente non significativa secondo specifici protocolli pre-clinici e clinici.
Come chiarisce un Position Paper dell’Aifa del 2018, la normativa vigente richiede che il programma di ricerca e sviluppo di un farmaco biosimilare sia volto a dimostrare la “biosimilarità” intesa come la comparabilità tra il biosimilare ed il suo prodotto di riferimento, attraverso “l’esercizio di comparabilità”, ovvero l’insieme di una serie di procedure di confronto graduale (stepwise)che inizia con gli studi di qualità (comparabilità fisico-chimiche e biologiche) e prosegue con la valutazione della comparabilità non-clinica (studi non clinici comparativi) e clinica (studi clinici comparativi) per la valutazione dell’efficacia e della sicurezza. I medicinali biosimilari costituiscono quindi un’opzione terapeutica a costo inferiore per il Servizio Sanitario Nazionale, producendo importanti risvolti sulla possibilità di trattamento di un numero maggiore di pazienti e sull’accesso a terapie ad alto impatto economico.
Expert Opin Biol Ther. 2013 Oct;13(10):1343-6. doi: 10.1517/14712598.2013.815722.
