Alcuni studi preclinici hanno suggerito un ruolo per la BTK come potenziale target terapeutico per la leucemia mieloide acuta, ed è anche stata accertata l’attività antileucemica in vivo dei BTK-inibitori.
In un recente studio condotto su 36 pazienti con leucemia mieloide acuta è stato confrontato l’uso dell’ibrutinib da solo con quello in combinazione con citarabina o azacitidina.
La durata media del trattamento con ibrutinib è stata di 5,4 settimane, e la durata media dello studio è stata di 16 mesi. Su 24 pazienti in cui la risposta era valutabile, sono state riscontrate una remissione parziale con l’associazione con l’azacitidina, ed una remissione completa con l’associazione con la citarabina.
La sopravvivenza complessiva media è stata di 4 mesi nel gruppo in monoterapia, di 2,2 mesi nel gruppo che ha assunto citarabina e di 2,8 mesi nel gruppo che ha assunto azacitidina, per un totale di 2,4 mesi nell’intera popolazione.
Non sono stati identificati problemi di sicurezza inattesi. Gli effetti collaterali di grado 3 o superiore sono intervenuto in più del 10% dei pazienti, e comprendevano progressione della malattia, neutropenia, polmoniti, anemia, trombocitopenia, affaticamento, astenia ed insufficienza respiratoria.
L’ibrutinib da solo o in combinazione con la citarabina o l’azacitidina dunque non ha dimostrato un profilo di sicurezza accettabile, ma in alcuni pazienti con leucemia mieloide acuta, esso ha dimostrato un’efficacia limitata. (Clin Lymphoma Mueloma Leuk online 2019, pubblicato il 13/5 doi: 10.1016/j.clml.2019.05.008)
