È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) che rende disponibile, in regime di rimborsabilità, isatuximab, primo anticorpo monoclonale anti-CD38 in combinazione con VRd (bortezomib, lenalidomide e desametasone), standard di cura per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 IMROZ, che ha evidenziato un vantaggio clinicamente e statisticamente rilevante dell’aggiunta di isatuximab allo standard VRd.
“L’introduzione di isatuximab in combinazione con VRd rappresenta un importante avanzamento nella terapia di prima linea del mieloma multiplo, ed è oggi disponibile anche per i pazienti italiani non eleggibili a trapianto autologo – afferma Michele Cavo, Professore Alma Mater di Ematologia, Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche, Università degli Studi di Bologna – Nello studio IMROZ, la quadrupletta isatuximab-VRd ha, infatti, consentito di ottenere un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione di malattia e della probabilità di raggiungimento di risposte profonde e durature, con tassi di negativizzazione della malattia minima misurabile quasi raddoppiati rispetto alla terapia standard di confronto. Questi risultati consolidano isatuximab-VRd come nuovo standard di cura per questi pazienti, offrendo nuove prospettive anche in termini di qualità di vita e sottolineando l’importanza dell’impiego di terapie di combinazione altamente efficaci fin dalla prima linea di trattamento.”
Il mieloma multiplo è una neoplasia ematologica maligna che colpisce le plasmacellule del midollo osseo, fondamentali per la risposta immunitaria. L’accumulo incontrollato di queste cellule tumorali porta alla produzione di un’unica immunoglobulina anomala (componente monoclonale), con conseguenze che vanno dalle lesioni ossee e le fratture, fino all’anemia, all’insufficienza renale e all’aumentato rischio di infezioni. In Italia, il mieloma multiplo rappresenta circa l’1,6% di tutti i tumori diagnosticati negli uomini e l’1,5% nelle donne, con 5.800 nuovi casi stimati ogni anno. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni e la tendenza epidemiologica mostra un incremento dei casi.
“Per le persone che convivono con il mieloma multiplo, la qualità di vita e la possibilità di conciliare le cure con la quotidianità rappresentano un aspetto fondamentale- evidenzia Davide Petruzzelli, Presidente Lampada di Aladino ETS – È importante che i pazienti possano contare su percorsi terapeutici sempre più efficaci fin dall’insorgenza della malattia, soprattutto nei casi in cui il trapianto non è attuabile. Crediamo fermamente che l’innovazione terapeutica debba andare di pari passo con l’umanizzazione e la personalizzazione delle cure, e la tutela della dignità del paziente. Necessario passare, quindi, da una logica di prestazione a una di presa in carico globale, che valorizzi la persona nel suo complesso e che tenga conto delle sue esigenze. Solo così potremo davvero parlare di progresso nel mieloma multiplo, garantendo a tutti non solo trattamenti all’avanguardia, ma anche speranza, vicinanza e qualità di vita.”
Isatuximab
Isatuximab è un anticorpo monoclonale diretto contro CD38, recettore altamente espresso sulle cellule di mieloma. Il farmaco agisce attraverso molteplici meccanismi: induce la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi), favorisce la citotossicità immunomediata e modula il microambiente midollare.
Grazie a queste azioni, isatuximab si è affermato come pilastro anche nel trattamento del mieloma multiplo recidivato/refrattario, in seconda linea in combinazione con carfilzomib e desametasone (studio IKEMA), e in terza linea combinazione con pomalidomide e desametasone (studio ICARIA-MM), offrendo una strategia efficace anche nei pazienti con malattia avanzata o refrattaria. Isatuximab-VRd è quindi la terza indicazione con cui isatuximab è disponibile anche in Italia.
Il programma di sviluppo clinico
Sanofi sta inoltre proseguendo nello sviluppo di isatuximab con un ampio programma clinico che include diversi studi di fase 2 e fase 3 lungo il continuum di trattamento del mieloma multiplo, coprendo sei ulteriori potenziali indicazioni.
Sono in corso di studio vie e strumenti di somministrazione alternativi, come quella sottocutanea tramite un iniettore indossabile, OBI – on-body injector, che utilizza la tecnologia enFuse dell’azienda Enable Injections. Si tratta di un iniettore automatico progettato per somministrare per via sottocutanea farmaci ad alto volume con un semplice click su un pulsante.
A gennaio 2025, inoltre, sono stati annunciati i risultati preliminari dello studio globale di fase 3 IRAKLIA che ha attestato la non inferiorità di isatuximab in associazione con pomalidomide e desametasone somministrato per via sottocutanea tramite OBI rispetto alla stessa associazione somministrata per via endovenosa. Un risultato particolarmente importante che riesce a coniugare efficacia e sicurezza con una modalità alternativa che può migliorare l’esperienza terapeutica del paziente.
“L’ampio e pluriennale programma di sviluppo clinico di isatuximab mette al centro non solo le esigenze cliniche e terapeutiche dei pazienti con mieloma multiplo, ma anche quelle correlate alla gestione della terapia e alla qualità di vita – osserva Mariangela Amoroso, Medical Head Sanofi Italia– È un programma incentrato sul paziente, che ha come obiettivo quello di offrire terapie ad elevata e comprovata efficacia e sicurezza, unitamente a soluzioni che possano migliorare concretamente il percorso di cura, con un occhio rivolto alla sostenibilità dei sistemi sanitari.
“La somministrazione sottocutanea del farmaco – conclude Amoroso – potrebbe infatti contribuire a semplificare la gestione clinica, ridurre l’impatto sulle tempistiche assistenziali e agevolare l’accesso alla terapia, con ulteriori benefici per pazienti e personale sanitario. Con la speranza che in futuro si possano attivare cure di prossimità anche per questa patologia dalla gestione complessa, che grava su tutto il nucleo familiare.”
