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Terapia genica anti-emofilia

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La terapia genica contro l’emofilia B, la malattia caratterizzata da sanguinamenti spontanei in quanto il sangue è privo di uno dei fattori che garantiscono la coagulazione, funziona. I risultati positivi dei test condotti sugli animali sono stati pubblicati su Science Translational Medicine; tra 2-3 anni sono previsti quelli sull’uomo.

La terapia genica consiste nel caricare un virus, ormai “disarmato”, con il gene del fattore IX della coagulazione, quello che manca nei soggetti con emofilia B. Dopodiché, il tutto viene iniettato nel sangue ed entra nelle cellule del fegato che sono le produttrici naturali del fattore IX. Una sola iniezione potrebbe bastare per una cura definitiva, quando invece oggi l’unica terapia possibile consiste nella somministrazione del fattore mancante per via endovenosa ogni 2-3 giorni, per la vita.

La ricerca, a cui hanno partecipato Germania, Francia, Belgio e Stati Uniti, è stata coordinata da Luigi Nardini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia genica (Tiget) di Milano.

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