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Target therapy e accesso ai farmaci. Il binomio della nuova oncologia

È stato presentato oggi a Roma il documento “Tumori oncogene addicted & Target Therapies”, redatto da un team di esperti, con l’obiettivo di individuare soluzioni di accesso preferenziale per questi farmaci e metterli a disposizione immediatamente dopo l’approvazione EMA attraverso un percorso parallelo alle tempistiche prezzo-rimborso tra autorità regolatorie ed Azienda produttrice. Un esempio paradigmatico è quello relativo al tumore del polmone. “Il carcinoma polmonare si posiziona tra i principali big killer al mondo, per incidenza (in Italia le nuove diagnosi di carcinoma polmonare rappresentano l’11% di tutti i nuovi casi di tumore) e per mortalità (prima causa di morte negli uomini e terza nelle donne) – spiega Carmine Pinto, Presidente Nazionale dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) e Direttore SC Oncologia, IRCCS Santa Maria Nuova, Reggio Emilia – Più della metà dei casi di neoplasie al polmone non a piccole cellule è causato da alterazioni genetiche che spesso si manifestano durante la fase più attiva e produttiva della vita delle persone e che potrebbero trovare importanti risposte terapeutiche, se identificato il farmaco target. A causa della progressione spesso rapida della malattia, il lungo iter autorizzativo di rimborso rischia di ritardare l’inizio del trattamento e quindi incidere notevolmente sulla speranza di controllo di malattia e sull’aspettativa di vita di questi pazienti. Il documento ha lo scopo di sensibilizzare le istituzioni per la ricerca di soluzioni che permettano di garantire la disponibilità di queste terapie immediatamente dopo l’approvazione EMA” .

“Per questi tumori specifici, la popolazione di pazienti è ben caratterizzata, con un’incidenza di circa 5-6 pazienti su 100.000 persone sane, inferiore alla soglia definita dall’Unione Europea per le malattie rare – aggiunge Alessandro Morabito, Direttore U.O.C. di Oncologia Clinica Sperimentale, Dipartimento Toraco-Polmonare, Istituto Nazionale Tumori Fondazione “Giovanni Pascale” di Napoli – Tuttavia, le soluzioni terapeutiche non hanno il riconoscimento di farmaci orfani e i pazienti che ne sono affetti non beneficiano di un accesso precoce alle terapie. L’Early Access potrebbe essere la soluzione di questo problema. Come oncologo medico posso testimoniare quale sia il beneficio e la speranza delle target therapies per i malati oncologici, riportando una serie di esperienze di pazienti trattati nel mio Dipartimento: storie diverse che, però, hanno tutte in comune un rapido e significativo miglioramento delle condizioni cliniche di coloro che sono stati trattati tempestivamente con i farmaci target based”.

All’incontro è intervenuta anche la senatrice Laura Bianconi, della 12a Commissione “Igiene e Sanità” del Senato.“Ho fortemente voluto essere qui oggi, perché come rappresentante delle Istituzioni, ho ritenuto fondamentale dimostrare come questa giornata possa essere l’inizio di un percorso di riflessione per tutti gli addetti ai lavori, e per sostenere in modo efficacie tutte quelle persone che soffrono di malattie oncologiche e per le quali agire in tempi rapidi diventa essenziale per la loro aspettativa di vita. Devo dire che in Parlamento, quando si parla di salute e sanità, crollano gli steccati ideologici e si lavora nella direzione del massimo beneficio del paziente. E questo è particolarmente importante in un momento in cui la scienza sta producendo molecole che permettono un nuovo approccio ai tumori, migliorando sia la qualità, sia l’aspettativa di vita del paziente. Il Governo, nel 2016, ha istituito il Fondo per i farmaci oncologici innovativi. È uno strumento importante che abbiamo a disposizione per ottimizzare l’offerta su tutto il territorio italiano”.

 

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3 Responses to "Target therapy e accesso ai farmaci. Il binomio della nuova oncologia"

  1. Il lavoro è interessante, spero che si estenda anche sul trattamento dei paragangliomi isolati del seno carotideo, in alternativa all’intervento chiurigico. Lo studio dell’istituto oncologico veneto di Padova condotto dalla Dott.ssa Francesca Schiavi, con la quale mi sono sentito, fa sperare in tal senso. E’ coinvolto anche l’ospedale di Trento ove si registrano molti casi.
    Mi tenete informato nel caso in cui venisse preparato un farmaco a cellule bersaglio per tale patologia che potrebbe arrestare la crescita o uccidere tale tumore, intervenendo sul meccanismo molecolare.
    Grazie
    DOTT. Pasquale Bernardi Medico- chirurgo specialista ematologo

    • Per ora non è ancora la cura, ma si è scoperto con certezza su quale bersaglio bisogna mirare per sconfiggere un tumore ereditario, il paraganglioma, che pur essendo molto raro nella popolazione generale è particolarmente diffuso in alcune valli del Trentino dove ha colpito più di 100 famiglie a causa di una particolare mutazione genetica. Ora sappiamo che la mutazione è anche il punto debole che potrebbe essere la chiave per sconfiggere il tumore, come è stato rivelato da uno studio pubblicato sulla rivista scientifica Nature Cell Biology, coordinato dal Beatson Institute di Glasgow, al quale ha partecipato Francesca Schiavi, responsabile del Laboratorio di Oncogenetica endocrina dell’Istituto Oncologico Veneto di Padova.

      Quali sono questi punti vulnerabili del tumore? Secondo lo studio, il paraganglioma potrebbe essere bloccato intervenendo su due processi biochimici vitali per il metabolismo delle cellule tumorali mutate che lo costituiscono: “mediante la parziale inibizione dell’aspartato-aminotransferasi e l’inibizione della sintesi o dell’uptake del bicarbonato”, spiega Schiavi. “Bloccando questi due meccanismi che fanno parte della fisiologia delle cellule cancerose, le cellule stesse e quindi il tumore “morirebbero”.

      Questo obbiettivo si potrà raggiungere mettendo a punto appositi farmaci target, in grado di colpire precisi bersagli molecolari delle cellule cancerose, senza “toccare” quelle sane. Per il momento ancora non esistono farmaci specifici con queste caratteristiche. Tuttavia, avendo identificato i due bersagli da colpire, ora si sa che cosa andare a cercare, e la strada per trovare la cura è aperta.

      Il paraganglioma, la cui esistenza è nota più che altro agli specialisti, è un tumore ereditario dovuto alla mutazione di alcuni geni, tra cui quello denominato Sdhd. Solitamente – anche se non sempre – è benigno, ma non per questo meno temibile. Si sviluppa infatti sui gangli nervosi parasimpatici
      di testa e collo, e crescendo di dimensioni comprime altre strutture – quelle della fonazione, la carotide e altre arterie, nervi, persino l’apparato auditivo – causando sintomi di vario tipo: difficoltà a parlare, a inghiottire e molti altri. Questa patologia, come aveva scoperto qualche anno fa Giuseppe Opocher, direttore Scientifico dello Iov, in collaborazione con l’Ospedale Santa Chiara di Trento, è particolarmente frequente in alcune valli del Trentino, dove l’1,5% della popolazione è portatrice di una mutazione del gene Sdhd che fu introdotta in Val dei Mocheni intorno al 1400 e vi si diffuse nei secoli successivi.

      “È un altro bel successo della collaborazione tra Padova e Trento”, dice il professor Opocher, “iniziata circa 10 anni fa con alcuni progetti finanziati dal Ministero della Salute, dalla Provincia di Trento e, non ultima, dalla Fondazione Cassa di Risparmio di Trento e Rovereto. Aver scoperto questo tallone d’Achille del paraganglioma è una buona notizia, soprattutto per i cittadini del Trentino, perché con questa complessa ricerca si sono poste le basi per ulteriori studi che potrebbero portare ad identificare una terapia personalizzata per il trattamento della sindrome paraganglioma, associata a difetti della succinato deidrogenasi. Forse anche per prevenire la sua comparsa nei soggetti portatori della mutazione Sdhd”.

      Riferimenti: Pyruvate carboxylation enables growth of SDH-deficient cells by supporting aspartate biosynthesis; Simone Cardaci, Liang Zheng, Gillian MacKay, Niels J. F. van den Broek, Elaine D. MacKenzie, Colin Nixon, David Stevenson, Sergey Tumanov, Vinay Bulusu, Jurre J. Kamphorst, Alexei Vazquez, Stewart Fleming, Francesca Schiavi, Gabriela Kalna, Karen Blyth, Douglas Strathdee & Eyal Gottlieb; Nature Cell Biology doi:10.1038/ncb3233

      Credits immagine: via Pixabay

  2. Cortesemente, tenetemi informato su preparazione farmaco a cellule bersaglio che potrebbero portare alla guarigione completa( senza rischi correlati all’intervento delicatissimo) dal paraganglioma, secondo i principi che vi ho inviato e che fanno parte dello studio dell’Ospedale Santa Chiara di Trento e Istiruto oncologico veneto di Padova.

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