Riuscire a sostituire un errore di una sola lettera nel grande libro del Dna, senza togliere né aggiungere nulla: è quanto riesce a fare la nuova versione della tecnica del ‘taglia-incolla’ del genoma. Questo passo in avanti, che trasforma le forbici molecolari in pinzette di precisione, è descritta sulla rivista Nature da David Liu, dell’Università di Harvard. Quelle introdotte da questo perfezionamento della Crispr (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) sono correzioni minuscole, ma capaci di combattere malattie molto diffuse, come l’Alzheimer e il tumore del seno.
Altre due ricerche pubblicate nello stesso numero di Nature permettono di conoscere e utilizzare al meglio la tecnica perché descrivono la struttura e le caratteristiche di un enzima chiave, un’altra forbice molecolare chiamata Cpf1. Entrambe sono state condotte da pionieri delle ricerche in questo campo: Zhiwei Huang, dell’Istituto cinese di tecnologia Harbin, Emmanuelle Charpentier, del Centro di ricerca tedesco Helmholtz. “E’ un risultato straordinario”, ha detto il genetista Giuseppe Novelli, rettore dell’Università di Roma Tor Vergata, commentando il risultato di Harvard. “E’ straordinario – ha spiegato – perché allarga conoscenza e modifica lo strumento già straordinario dell’editing del gene, rendendolo più preciso, affidabile e accurato”. Così perfezionata, la Crispr permette di modificare ciascuna delle lettere che costituiscono i mattoni del codice della vita: A, T, G e C, senza il rischio di introdurre in modo casuale eventuali porzioni di Dna o di cancellarne altre.
Il metodo finora seguito nel taglia-incolla del Dna consisteva nel tagliare entrambe le sequenze di informazione lungo la doppia elica della molecola della vita. “Era come se, per sostituire il piolo di una scala di legno, finora si segassero entrambi i laterali: nel rimetterli a posto erano possibili errori. Adesso invece – ha osservato Novelli – si possono allargare i sue laterali senza tagliare nulla, sostituire il piolo e rimettere tutto a posto”. Per raggiungere questa precisione è stata modificata la Cas9, la proteina naturalmente presente in un batterio e alla base delle sue difese immunitarie, che aiuta tagliare il Dna in punti specifici come una forbice naturale. La tecnica è stata sperimentata su colture di cellule, con risultati incoraggianti: è riuscita a correggere mutazioni legate ad una singola ‘lettera’ del genoma, riscrivendola in modo corretto e riparando in questo modo danni noti per essere associati al tumore del seno e ai sintomi che compaiono nella fase avanzata della malattia di Alzheimer.
