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Prima terapia genica con staminali approvata. Successo della ricerca italiana

ricercaStrimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali messa a punto grazie all’impegno congiunto di tre grandi istituzioni: la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele e GSK. Si tratta della prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali recentemente approvata dall’autorità europea per trattare i pazienti affetti da una rara malattia, l’ADA-SCID, che colpisce 15 persone all’anno in Europa e 350 nel mondo.

Strimvelis è stata presentata lunedì 27 giugno presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri nell’ambito dell’incontro “Strimvelis: cronaca di un primato italiano. La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo” a cui hanno preso parte Claudio De Vincenti, sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio, Alessandro Aiuti, responsabile area clinica, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Nicola Bedin, amministratore delegato, IRCCS Ospedale San Raffaele, Daniele Finocchiaro, presidente e amministratore delegato, GSK, Lucia Monaco, direttore scientifico, Fondazione Telethon, Luigi Naldini, direttore, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Luca Pani, direttore generale, AIFA, SirAndrew Witty, CEO GSK e con il saluto di Beatrice Lorenzin, Ministro della Salute.

Un farmaco per tutti i pazienti
Strimvelis segna il passaggio da una terapia sperimentale a un “farmaco” disponibile per tutti, ovunque nascano, ovunque vivano. Questo traguardo porta 3 firme. Quelle di Fondazione Telethon, dell’Ospedale San Raffaele e di GSK, che nel 2010 hanno sottoscritto un accordo con l’obiettivo di mettere a disposizione il proprio know how per arrivare allo sviluppo e alla commercializzazione di sette terapie per altrettante patologie rare.

L’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale. A tre anni dalla cura è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per i 12 bambini arruolati nello studio clinico e per gli altri 6 trattati nel frattempo. I risultati completi dell’analisi sono stati pubblicati anche sulla rivista scientifica BLOOD e sono riportati in una scheda di approfondimento a questo comunicato.

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