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Malattie rare e farmaci orfani: c’è ancora molto da fare

orfaniLe malattie rare rappresentano una sfida che coinvolge i sistemi sanitari di tutti i Paesi. L’aggiornamento dai Livelli essenziali di assistenza (Lea) per includere anche le malattie rare, il finanziamento dei farmaci orfani e la revisione del sistema di incentivi sono temi aperti sui quali la Commissione europea sulle malattie rare, la rete Orphanet ed i vari stakeholders continuano a lavorare per arrivare a soluzioni sostenibili ed applicabili in ogni Paese dell’Unione Europea e all’interno della stessa Italia. Di questo si è parlato ieri presso la biblioteca del Senato “Giovanni Spadolini”, nella Sala degli Atti Parlamentari, durante workshop organizzato da Federsanità-ANCI e da Motore Sanità, con il contributo incondizionato di Celgene, dal titolo Farmaci orfani e malattie rare. L’evento si è tenuto con il patrocinio del Senato della Repubblica, della Conferenza Stato-Regioni, dell’Istituto Superiore di Sanità, dell’Osservatorio Malattie Rare – O.Ma.R., di CREA Sanità e della Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO.

Il workshop si è aperto con l’intervento della Senatrice Emilia Grazia De Biasi, Presidente della XII Commissione permanente (Igiene e Sanità) del Senato che sottolineato la necessità di mantenere l’universalità del Servizio Sanitario Nazionale (Ssn) così come sancito dai padri costituenti. Fondamentale è fare rete per affrontare al meglio questo i problemi legati alle patologie rare anche se ciò significa, per le Regioni, sacrificare un minimo la specificità dei diversi sistemi che ormai si sono cristallizzati fino a rispondere in maniera difforme in alcune situazioni alla medesima problematica presentata dai cittadini. I farmaci orfani e le malattie rare si trovano esattamente nella stessa condizione di qualunque altra patologie vale a dire sono “vittime” delle difformità regionali; questo non è più ammissibile. Nella Legge di Stabilità è prevista la revisione dei LEA e c’è la novità dei farmaci innovativi, ma la grande novità arriva dall’aver svincolato dai tetti della farmaceutica ospedaliera e territoriale il fondo nazionale per i farmaci innovativi che ritorna ad essere nel Ssn.

Paola Binetti, membro della XII Commissione (Affari Sociali) alla Camera dei Deputati, che da sempre si occupa di malattie rare, ha posto l’accento sull’attività parlamentare in atto proprio in questi giorni. In Legge di Stabilità molti emendamenti riguardano la sanità e alcuni pongono l’attenzione sui farmaci innovativi e sull’ampliamento e rifinanziamento dello screening neonatale. L’Onorevole Binetti ha poi esortato le associazioni, i gruppi di interesse e i pazienti a fare pressione sui rappresentanti per vedere riconosciuti i propri diritti.

Si unisce Angelo Del Favero, Direttore Generale dell’Istituto Superiore di Sanità (Iss) e Presidente di Federsanità-ANCI, il quale ha aggiunto che molti passi in avanti sono stati fatti per esempio nella formazione e nella sensibilizzazione sul tema dei medici di medicina generale. Rimane, però, una forte disomogeneità tra le Regioni e per questo occorre articolarsi in modo efficiente per una migliore integrazione Regioni-Regioni e Regioni-Europa; potenziare la rete informatica per permettere alle informazioni di circolare in modo più rapido ed appropriato; perfezionare l’intesa tra centri specialistici che si occupano del trattamento dei pazienti.

La tavola rotonda, moderata da Claudio Zanon direttore scientifico di Motore Sanità, si è aperta con l’intervento di Mario Boccadoro, direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino. Boccadoro ha fatto il punto su una malattia rara ematologica, il mieloma multiplo, sottolineando come la qualità della vita e il prolungamento della stessa sia avvenuto grazie all’introduzione dei nuovi farmaci innovativi. L’Italia ha una rete nazionale molto efficiente per la cura del mieloma multiplo e ciò è testimoniato dal fatto che non c’è “migrazione di pazienti”.

È necessario fare però un distinguo tra farmaci innovativi e farmaci orfani, ha precisato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore Responsabile di O.Ma.R, Osservatorio Malattie Rare. Il focus deve essere sui farmaci orfani e sull’appropriatezza di utilizzo di questi farmaci che sono ospedalieri e quindi molto restrittivi. L’Osservatorio si sta battendo per l’aggiornamento dei LEA, per mantenere l’esenzione dei farmaci orfani dal Pay Back, cosa fondamentale per le aziende che si occupano di questi farmaci per continuare a investire in ricerca. Terza linea di intervento è quella dell’allargamento dello screening metabolico neonatale.

Dal punto di vista del cittadino e del paziente la situazione non è così positiva come paventato da alcuni addetti ai lavori. Tonino Aceti, Coordinatore Nazionale del Tribunale per i diritti del malato – Cittadinanzattiva, ha sottolineato come siano raddoppiate le segnalazione da parte dei pazienti con malattie rare sulle difficoltà legate all’assistenza sanitaria e sociale come anche quelle legate all’assistenza farmaceutica. Fondamentale è dunque l’aggiornamento dell’elenco delle patologie rare esenti ticket.

 

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