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Leucemia: curato bimbo con terapia genica

La terapia genica comincia a dare i primi risultati concreti. Il successo è tutto italiano e si deve agli specialisti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che sono riusciti a manipolare cellule del sistema immunitario di un piccolo paziente di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta in modo da riconoscere e neutralizzare il tumore. E’ il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario. Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.

I linfociti del piccolo paziente sono stati dunque manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Lo studio accademico è dell’Ospedale pediatrico di Roma (Opbg) ed è promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio. Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale, si tratta di un “approccio innovativo alla cura delle neoplasie” e per Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Opbg, la tecnica è “una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata”.

La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA) ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.

Il bambino di 4 anni italiano sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell’età pediatrica (400 nuovi casi l’anno in Italia). Aveva già avuto 2 ricadute di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno.

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1 Responses to "Leucemia: curato bimbo con terapia genica"

  1. Ma ben venga il successi della terapia genica dopo tanti fallimenti ad opera delle terapie così dette validate.

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