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Emofilia: oggi è disponibile il software per la terapia personalizzata

A colloquio con Elena Santagostino – Direttrice UOS Emofilia Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Milano

Emofilia: un disordine raro per cui non esiste una cura definitiva. Ma per i pazienti emofilici la possibilità di condurre una vita qualitativamente migliore e quasi paragonabile a quella di un soggetto sano si fa sempre più concreta. Come? Prevenendo – attraverso una terapia profilattica – i sanguinamenti, l’aspetto maggiormente invalidante della patologia spesso causa di danni cronici soprattutto a carico delle articolazioni.

Zero bleeds è l’obiettivo verso cui il mondo medico si sta muovendo e, ridurre il numero degli episodi emorragici oggi, non solo è possibile ma è anche più facilmente perseguibile”, spiega Elena Santagostino, Direttrice del centro emofilia al Ca’ Granda di Milano.

“Il punto cruciale – continua – è riuscire a personalizzare i protocolli terapeutici, cucendo su misura la terapia sostitutiva. In una percentuale non trascurabile di casi infatti, i pazienti risultano insufficientemente o inadeguatamente trattati. Uno dei fattori più importanti che determinano il successo della terapia nella profilassi del paziente emofilico è l’identificazione del suo profilo farmacocinetico.”

Nella attuale pratica clinica, la determinazione di tale profilo comporta un notevole impegno in termini di tempo e di risorse sanitarie, a partire dal numero di prelievi cui il paziente deve sottoporsi dopo infusione di Fattore VIII, ai complessi calcoli da realizzare per la determinazione ottimale del dosaggio. Queste criticità potranno da oggi essere superate grazie alla tecnologia che, da sempre, accompagna il raggiungimento di importanti obiettivi in campo medico: da novembre infatti è disponibile anche in Italia un software in grado di creare un pattern farmacocinetico individualizzato, calcolando il più corretto protocollo terapeutico per quel profilo, in maniera molto più rapida e semplice. MyPKFiT è il suo nome ed è l’ultimo prodotto in casa Baxter. Ma come funziona esattamente e quali sono i suoi concreti vantaggi? Lo abbiamo chiesto alla Professoressa  Santagostino che ha avuto modo di testare il software e valutarne l’utilità.

Popular Science: Innanzitutto, perché è così importante stabilire il profilo farmacocinetico (PK) di un paziente?

Elena Santagostino: “La determinazione del PK del paziente si è visto essere uno dei parametri più importanti – non certamente l’unico – nella valutazione della terapia profilattica personalizzata, in termini di dosaggio e di frequenza di infusioni. In alcuni casi ha consentito una copertura maggiore, riducendo la frequenza di infusioni (mediamente 2,5 giorni in più di copertura – ndr)”.

PS: Come si determina attualmente il profilo farmacocinetico di un paziente?

ES: “Dopo l’infusione di fattore VIII il paziente deve sottoporsi a diversi prelievi (circa 11 – ndr) e questo, se si pensa anche solo a pazienti in età pediatrica, è molto stressante.  Si determina poi, attraverso calcoli statistici, lo schema terapeutico più adatto al singolo caso”.

PS: Ci parli di MyPKfit e dei suoi vantaggi.

ES: “Innanzitutto si tratta di un software fruibile online e non di un’app scaricabile. Attraverso una semplice interfaccia grafica, si accede alla scheda personale del paziente, si inseriscono alcuni parametri quali età, peso corporeo, tempo di infusione e valore del fattore VIII rilevato, pre e post infusione dello stesso. A quel punto il software elabora una stima del pattern farmacocinetico, visualizzabile anche graficamente. Da questa stima, il medico valuta il regime di trattamento profilattico più adatto al paziente tenendo conto anche di altri parametri, come i livelli minimi di fattore VIII al di sotto dei quali non scendere tra una infusione e quella successiva. Un importante vantaggio è che con questo software sono necessari solo 2-3 prelievi. Le aspettative attorno a questo device sono alte. Fiduciosi che la diffusione possa riguardare tutti i centri italiani, ci auguriamo che questa tecnologia possa presto rappresentare un nuovo modello di best practice nella gestione profilattica del paziente emofilico”.

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