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Emofilia, nuove evidenze per i fattori a emivita prolungata

I dati degli studi clinici sul passaggio delle persone con emofilia A e B dal trattamento ‘on demand’ alla profilassi con i fattori a emivita prolungata, o Extended Half Life – EHL, efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa hanno mostrato un impatto positivo sui risultati clinici, con miglioramenti della qualità della vita e riduzione dei tassi annualizzati di sanguinamento (Annualized Bleedind Rates, ABR).

I risultati di questi studi congiunti – realizzati da Sobi e Sanofi – sono stati presentati al 27° Congresso della Società internazionale sulla trombosi e l’emostasi (ISTH), che si è svolto al Melbourne dal 7 al 9 luglio 2019.

L’avvento dei fattori a emivita prolungata ha portato i pazienti a passare dai fattori a emivita standard agli EHL, così come dalla terapia al bisogno al trattamento in profilassi con i farmaci a emivita prolungata.

Le evidenze
I risultati degli studi clinici e delle indagini presentati all’ISTH dimostrano che questo cambiamento ha importanti benefici. Nel passaggio dal trattamento al bisogno alla profilassi con rFVIIIFc o rFIXFc, gli studi clinici hanno mostrato importanti benefici come la riduzione nel lungo termine degli ABR, insieme ad un miglioramento della salute articolare e della qualità di vita, a un dosaggio stabile di fattore.

Le differenze più importanti in termini di qualità della vita erano legate allo sport, al tempo libero e alla salute fisica.

In un sondaggio condotto tra i clinici che avevano modificato la terapia passando da prodotti a emivita standard a emivita prolungata con rFVIIIFc o rFIXFc, la maggioranza ha riportato un miglioramento della qualità della vita, dell’aderenza al trattamento e del controllo della malattia, con un ridotto impatto della terapia. La maggior parte degli intervistati ha ritenuto che gli EHL consentano la personalizzazione del trattamento e possano condurre a una vita più attiva senza preoccuparsi dei sanguinamenti.

I risultati ad interim dello studio verITI-8
Sempre al Congresso di Melbourne è stato presentato un altro studio congiunto – sempre di Sobi e Sanofi – prospettico, di fase IV, volto a valutare l’efficacia di efmoroctocog alfa come prima terapia di induzione dell’immuno-tolleranza (ITI) in persone con emofilia A grave con inibitori.

VerITI-8 è uno studio in corso, prospettico, in aperto, che valuta efmoroctocog alfa come prima terapia ITI in persone con emofilia A grave con inibitori ad alto titolo (picco storico ≥5 BU / ml). L’endpoint primario è il time to tolerisation (ITI riuscita) con efmoroctocog alfa e gli endpoint secondari includono i tassi di sanguinamento annualizzati, il numero di soggetti con ITI riuscite, gli eventi avversi e il consumo di fattore.

Nello studio verITI-8, la tollerizzazione con ITI (successo) è definita quando si registra un titolo Bethesda negativo a due visite mediche consecutive, si hanno un recupero (un recupero incrementale ≥66% a due visite mediche consecutive) e dai dati di farmacocinetica (emivita di rFVIIIFc ≥7 ore) normali.

In questa analisi ad interim, 15 pazienti con una anamnesi di inibitori ad alto titolo e nessuna terapia ITI pregressa, hanno ricevuto un trattamento ITI che comprendeva la somministrazione di 200 UI / kg / die di efmoroctocog alfa fino alla tollerizzazione oppure fino a 48 settimane.

Al cut-off (23 gennaio 2019), 6 pazienti avevano raggiunto la tollerizzazione con un tempo mediano di 11,7 settimane. Otto soggetti arruolati nello studio continuano a ricevere la terapia ITI con efmoroctocog alfa e uno non ha risposto.

Non sono stati segnalati eventi avversi correlati a rFVIIIFc. Non c’è stata sospensione del farmaco in studio o il ritiro anticipato dallo studio a causa di eventi avversi.

Le reazioni avverse più frequenti osservate con efmoroctocog alfa (> 0,5% dei soggetti) in altri studi clinici sono state dolore articolare e muscolare, malessere, mal di testa ed eruzione cutanea.

Sono necessari ulteriori dati e analisi per comprendere e confermare meglio questi risultati ad interim.

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