Da un anticorpo una possibile terapia contro una malattia rara finora senza una vera cura, che si manifesta con micro-coaguli di sangue nel cervello, piccoli trombi che provocano cefalee, alterazione dello stato mentale, fino alle convulsioni e al coma. La malattia si chiama Porpora Trombotica Trombocitopenica (PTT), colpisce una persona su 100 mila e spesso ha origine da un difetto del sistema immunitario. A studiarne le possibili cure è stato un gruppo di ricercatori del Policlinico e dell’Università di Milano guidato da Flora Peyvandi, del Centro Emofilia e Trombosi ‘Angelo Bianchi Bonomi’, che hanno firmato un studio appena pubblicato sul New England Journal of Medicine.
Nuove prospettive di cura
Per questi pazienti oggi le cose potrebbero però migliorare, almeno parzialmente: i ricercatori guidati da Flora Peyvandi, infatti, hanno appena concluso la fase II dello studio TITAN, con cui hanno dimostrato che l’anticorpo Caplacizumab, in aggiunta alla terapia standard, “agisce rapidamente nel controllare la fase acuta della malattia – spiega la ricercatrice – e protegge i pazienti fino a che i trattamenti immunosoppressivi non comincino ad avere effetto. Il farmaco ha quindi il potenziale per diventare un nuovo importante componente nella cura standard dei pazienti con PTT acquisita”. I positivi risultati hanno già indotto i ricercatori a cominciare uno studio di fase III, puntando a far approvare l’utilizzo del Caplacizumab in Europa già nella prima metà del 2017.
La patologia
La malattia – spiegano i ricercatori milanesi – uccide 1-2 malati ogni 10, in genere entro 2 settimane dalla diagnosi: a volte può svilupparsi anche nel corso di una gravidanza o in
seguito a delle infezioni. L’attuale terapia standard consiste nell’uso di farmaci che sopprimono il sistema immunitario e in sedute quotidiane di ‘plasmaferesi’ per purificare il sangue; nel 36% dei casi, però, i pazienti hanno ricadute che possono causare ulteriore danno agli organi, anche a lungo termine.
