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Coroideremia: una terapia genica è in grado di arrestare gli effetti questa malattia

occhioLa coroideremia è una malattia genetica rara caratterizzata da degenerazione progressiva dell’epitelio pigmentato retinico e della coroide che porta alla cecità. Ora una terapia genica potrebbe migliorare la vista in pazienti affetti da questa malattia ed essere efficace anche in altre forme di cecità più frequenti come la maculopatia. A darne notizia un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine.

Lo studio clinico, finanziato anche grazie al National Health System (Nhs) e condotto da scienziati della Oxford University, è stato condotto su questa malattia genetica rara e finora senza cure che colpisce giovani uomini le cui cellule oculari posteriori muoiono perché hanno ereditato un gene difettoso. La terapia consiste nell’iniezione, utilizzando un virus come vettore, di milioni di copie ‘sane’ del gene danneggiato in grado di aiutare le cellule a rigenerarsi. E’ stata sperimentata su 14 pazienti nel Regno Unito e 18 negli Stati Uniti, Canada e Germania negli ultimi quattro anni e mezzo.

I ricercatori hanno scoperto che il trattamento ferma la progressione la malattia, ravviva alcune delle cellule morenti e migliora la visione del paziente, in alcuni casi marcatamente. I risultati, inoltre, hanno dimostrato che il miglioramento è di lunga durata e quindi la terapia può essere offerta come trattamento, cosa che secondo l’autore principale dello studio Robert MacLaren potrebbe avvenire nel giro di tre anni. Ma all’orizzonte ci sono prospettive più ampie. “Vorremmo – ha dichiarato alla Bbc – sviluppare terapie per le forme più comuni di cecità e queste potrebbero essere disponibile nei prossimi dieci anni”.

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