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Attivare geni a richiesta: è possibile?

Geni

In tema di espressione genica, ossia il processo attraverso cui l’informazione contenuta in un gene viene convertita in una macromolecola funzionale (tipicamente una proteina), la scienza ha sinora studiato un gene per volta. Un nuovo approccio, però, potrebbe sia aiutare a scoprire il modo in cui più geni accoppiati dettano il ritmo dei processi vitali, che essere impiegato per dirigere la differenziazione delle cellule staminali o a scopo rigenerativo, o per la creazione di organi da trapiantare. Se ne potrebbero ricavare terapie geniche precise per prevenire o trattare patologie ad un livello altamente personalizzato, il che sarebbe di grande importanza dato che le malattie si possono sviluppare in diversi modi anche in base alle differenze genetiche degli individui.

L’approccio si basa sulla proteina Cas9, che può essere programmata per ritagliare una qualunque sezione desiderata di DNA. Tramite la nuova procedura, anziché tagliare il DNA, la Cas9 legandosi ai geni, ne determinerebbe l’espressione. Questo sistema potrebbe essere usato per influenzare l’espressione di specifici tratti genetici a piacimento, portando a terapie che mitigherebbero la degenerazione da invecchiamento e la comparsa di malattie. Questo metodo è già stato impiegato sperimentalmente in miceti, mosche, topi e colture di cellule umane. (Nature Methods online 2015, pubblicato il 4/3)

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