Sviluppato un farmaco sperimentale capace di far regredire i segni dell’Alzheimer nei topi: agisce potenziando la rimozione delle proteine difettose che si accumulano nel cervello, e determina un miglioramento di memoria, ansia, depressione e performance motorie, anche nei casi di malattia avanzata. Il risultato è pubblicato sulla rivista Cell dai ricercatori dell’Albert Einstein College of Medicine di New York, che sottolineano come sia ancora presto per ipotizzare simili effetti anche nell’uomo, sebbene ci siano diversi indizi che fanno ben sperare.
“Ci incoraggia il fatto che il calo della pulizia cellulare che contribuisce all’Alzheimer nei topi si verifica che nelle persone malate, suggerendo che il nostro farmaco possa funzionare anche negli esseri umani”, afferma Ana Maria Cuervo, tra i coordinatori dello studio. Il meccanismo di pulizia a cui fa riferimento si chiama ‘autofagia chaperone mediata’, e consiste nella rimozione delle proteine difettose da parte di altre proteine spazzine, chiamate ‘chaperone’, che trasportano la ‘spazzatura’ agli inceneritori cellulari, i lisosomi, organelli contenenti enzimi digestivi che separano e riciclano. Per buttare correttamente i rifiuti, questi spazzini molecolari devono agganciare il loro bidone al recettore LAMP2A posto sulla membrana dei lisosomi: più recettori LAMP2A sono presenti e funzionanti, più è efficiente la pulizia.
“Noi produciamo la stessa quantità di recettori LAMP2A per tutta la vita, ma quando invecchiamo tendono a deteriorarsi più velocemente”, precisa Cuervo. Così intorno ai 70-80 anni, l’attività di pulizia cala in media del 30% e, in caso di malattia neurodegenerativa, peggiora ulteriormente. Il nuovo farmaco sperimentale, chiamato CA, agisce aumentando il numero dei recettori LAMP2A sui lisosomi: dopo 4-6 mesi di somministrazione orale, i topi hanno mostrato un miglioramento dei sintomi dell’Alzheimer e una riduzione degli agglomerati di proteine difettose nel cervello. “Questo significa che il farmaco potrebbe aiutare a preservare la funzione dei neuroni anche negli stadi avanzati di malattia”, conclude l’esperta.
