La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) presenta una significativa sfida terapeutica poiché presenta una percentuale di pazienti (fino al 15%) refrattaria ai trattamenti di prima linea. Ming-Hao Dong e i suoi collaboratori hanno condotto uno studio per valutare l’efficacia della terapia CAR-T contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) in 2 pazienti con CIDP altamente recidivante e refrattaria, seguita da una valutazione di sicurezza ed efficacia. Sono state eseguite analisi multi-omiche su campioni di cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) raccolte prima e dopo l’infusione. Entrambi i pazienti non hanno avuto eventi avversi gravi e hanno raggiunto la remissione libera da farmaci entro 6 mesi dalla terapia CAR-T. Il Paziente 1 ha manifestato una recidiva della malattia 12 mesi dopo l’infusione a seguito di una grave infezione COVID-19, mentre il Paziente 2 ha mantenuto la remissione per oltre 24 mesi. La recidiva è stata accompagnata dalla riattivazione delle cellule B patogene e dalla ricomparsa di auto-anticorpi/peptidi che hanno come bersaglio assoni o mielina. La riprogrammazione metabolica delle cellule B, caratterizzata da un’eccessiva glicolisi, è risultata collegata alla recidiva della malattia. Gli Autori concludono che appare dimostrata la sicurezza e il potenziale della terapia CAR-T anti-BCMA nel trattamento della CIDP refrattaria.
Med. 2025 Sep doi: 10.1016/j.medj.2025.100704
