Un team dell’University College di Londra ha messo a punto un nuovo trattamento per malattie neurologiche e psichiatriche, che riduce l’eccitabilità delle cellule iperattive del cervello. Si tratta di una terapia genica, descritta in un articolo pubblicato da Science. Molte malattie del cervello, come…
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Quando arriva una terapia che funziona, è sempre una bella notizia. Se la patologia in questione poi è una malattia rara che nella sua forma più violenta colpisce soprattutto neonati, il sollievo è ancora più grande. È quanto sta avvenendo per l’atrofia muscolare spinale…
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Riuscire a riparare un cuore dopo un infarto: a tanto è arrivata una nuova terapia genica e non solo. L’esperimento, a guida italiana e pubblicato su Nature, è stato realizzato su maiali e i risultati che hanno portato alla cancellazione o riduzione delle cicatrici…
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Per i malati di talassemia (anemia mediterranea) arrivano buone notizie da due ricerche italiane pubblicate dalle prestigiose riviste Blood e Nature Medicine. I lavori scientifici sono stati condotti dal Centro di cura delle Talassemie ed Emoglobinopatie dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Vanvitelli di Napoli, in collaborazione…
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Dalla nuove terapie basate sui geni, all’applicazione di sequenziamento del Dna e creazione di cellule staminali personalizzate: è questa la nuova frontiera per individuare la migliore terapia per pazienti con patologie cardiache e per stimolare la rigenerazione cardiaca dopo l’infarto. Proprio di questo si occuperà…
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Batteri geneticamente modificati utilizzati come farmaci: partono ufficialmente i test clinici sull’uomo. A dare il nulla osta sono stati gli enti regolatori statunitensi specificando che la sperimentazione viene identificata come “forme di terapia genica” per combattere diabete, ulcere da chemioterapia e malattie metaboliche, ma solleva…
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La terapia genica comincia a dare i primi risultati concreti. Il successo è tutto italiano e si deve agli specialisti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che sono riusciti a manipolare cellule del sistema immunitario di un piccolo paziente di 4 anni affetto da leucemia…
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(Reuters Health) – La terapia genica con cellule staminali potrebbe proteggere dall’HIV. Una ricerca condotta sul modello animale suggerisce che le cellule staminali ematopoietiche o cellule progenitrici (HSPCs), lavorando “in concerto” con i linfociti del recettore dell’antigene, potrebbero fornire una protezione duratura contro l’HIV.…
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Secondo un piccolo studio pilota condotto su 29 pazienti, la terapia genica potrebbe essere impiegata nella maculapatia che può portare alla perdita della vista. Secondo quanto riportato su Lancet, gli esperti della Johns Hopkins University School of Medicine a Baltimora, guidati da Peter Campochiaro,…
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Nel quindicesimo anniversario della scoperta della prima sequenza del genoma umano, la terapia genica e cellulare ha portato enormi progressi, con un impatto importante sul futuro della medicina e della salute umana. Nelle ultime tre decadi sono stati approvati circa 1.992 test clinici sulle terapie…
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Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali messa a punto grazie all’impegno congiunto di tre grandi istituzioni: la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele e GSK. Si tratta della prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali recentemente approvata dall’autorità europea…
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La Commissione Europa ha dato l’ok alla commercializzazione della prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi). I bambini nati con l’ADA-SCID hanno un sistema immunitario…
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La coroideremia è una malattia genetica rara caratterizzata da degenerazione progressiva dell’epitelio pigmentato retinico e della coroide che porta alla cecità. Ora una terapia genica potrebbe migliorare la vista in pazienti affetti da questa malattia ed essere efficace anche in altre forme di cecità più frequenti…
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