Sono stati presentati, mercoledì 4 ottobre, i risultati positivi dell’analisi primaria dello studio RAINBOWFISH attualmente in corso, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) pre-sintomatica (n = 26) tra zero e sei settimane di vita.…
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Un sogno di inizio estate quello che hanno vissuto i bambini e i ragazzi con atrofia muscolare spinale (SMA) a Torino tra fine giugno e inizio luglio. Ospitati all’interno del polo sportivo della Juventus, i bambini e i ragazzi sono scesi in campo per…
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La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva severa che può essere fatale. Colpisce circa un bambino ogni 10.000 ed è la causa genetica più comune di mortalità infantile. Roche ha annunciato oggi nuovi dati a lungo termine per risdiplam, provenienti dallo studio registrativo SUNFISH,…
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’AIFA ha riconosciuto, per il secondo anno consecutivo, l’innovatività piena a onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) è stata approvata in Italia nel marzo 2021, ricevendo anche l’approvazione per la piena rimborsabilità da parte del Sistema…
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La FDA ha approvato l’estensione della terapia con risdiplam ai bambini di età inferiore ai due mesi con atrofia muscolare spinale (SMA). L’approvazione si basa sui dati ad interim di efficacia e sicurezza dello studio RAINBOWFISH, che ha dimostrato come molti bambini pre-sintomatici trattati…
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Nuovi e importanti dati a supporto del beneficio innovativo di onasemnogene abeparvovec, un trattamento una tantum essenziale messo a punto da Novartis – nonché l’unica terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy) – arrivano da due studi di fase III che…
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“C’era una volta la Sma…”. È questo l’incipit che in molti vorrebbero scrivere. Purtroppo, quando si parla dell’atrofia muscolare spinale (la Sma, appunto), si sa che questa frase è ancora lontana, anche se meno di qualche anno fa. Avvicinare la malattia a chi non…
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