Con un tour nelle scuole elementari e medie di Veneto, Lombardia e Toscana si conclude il percorso triennale tra i banchi di scuola della campagna educazionale “La SMAgliante Ada”, che ha visto Ada, la cagnolina protagonista delle avventure della trilogia di fumetti, raccontare ai…
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SMA: Commissione Europea approva uso risdiplam nei bambini sotto i due mesi di vita
La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di risdiplam nell’Unione Europea per includere bambini con meno di due mesi di vita con diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3, oppure con 1-4 copie di SMN2.…
LeggiSma nei bambini, grandi speranze dalla terapia genica. Fondamentale la diagnosi precoce
Quando arriva una terapia che funziona, è sempre una bella notizia. Se la patologia in questione poi è una malattia rara che nella sua forma più violenta colpisce soprattutto neonati, il sollievo è ancora più grande. È quanto sta avvenendo per l’atrofia muscolare spinale…
LeggiAtrofia muscolare spinale: a un anno risultati incoraggianti per risdiplam
Alla 2° edizione dell’International Scientific and Clinical Congress on Spinal Muscular Atrophy – dal 5 al 7 febbraio a Evry, in Francia – sono stati presentati i dati a 1 anno ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio SUNFISH, una sperimentazione internazionale controllata con…
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