Promuovere un dialogo essenziale tra clinici, ricercatori, associazioni di pazienti, regolatori e policy maker sull’importanza dei parametri biochimici e degli outcome nella valutazione delle terapie per le malattie rare. Attraverso la discussione sull’importanza dei dati raccolti dalla partica clinica nella real world evidence, sull'uso di endpoint biochimici, si vuole promuovere una migliore comprensione di come integrare queste informazioni nella valutazione dell'efficacia delle terapie al fine di promuovere un accesso equo e tempestivo alle terapie per le malattie rare e garantirne la disponibilità nel tempo, migliorando così la qualità della cura per i pazienti affetti da queste condizioni complesse.