La Commissione Europea ha approvato Tisagenlecleucel, terapia cellulare CAR-T di Novartis, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
L’approvazione fa seguito al parere positivo di marzo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ed è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
Questa approvazione rappresenta la terza indicazione per Tisagenlecleucel e la rende la prima terapia cellulare CAR-T approvata nella UE per i pazienti affetti da linfoma follicolare recidivante e refrattario di grado 1, 2 e 3A.
“Quando il linfoma follicolare non risponde al trattamento, o recidiva, diventa più aggressivo e difficile da trattare; i pazienti spesso finiscono per ricevere diverse linee terapeutiche, con benefici decrescenti”, ha affermato Pier Luigi Zinzani, presidente della Commissione attività formative della SIE e Professore ordinario di Ematologia all’Università di Bologna. “L’approvazione di Tisagenlecleucel in Europa avvicina i pazienti affetti da linfoma follicolare a una terapia con un potenziale curativo, fornendo loro una speranza di esiti migliori”.
Lo studio ELARA
L’approvazione si basa sui risultati dello studio globale di fase II ELARA, in cui l’86% dei pazienti trattati con Tisagenlecleucel ha avuto una risposta, incluso il 69% che ha avuto una risposta completa (CR). È stata inoltre dimostrata una risposta duratura e prolungata al trattamento: l’87% dei pazienti ha mantenuto una risposta completa (CR) per nove o più mesi dopo la risposta iniziale. Nello studio, sono stati valutati per l’efficacia 94 pazienti infusi, con un follow-up mediano di circa 21 mesi.
Tra i 97 pazienti valutabili per la sicurezza, il profilo di tollerabilità di Tisagenlecleucel è stato buono. È stata segnalata la sindrome da rilascio di citochine (CRS) nel 50% dei pazienti dopo l’infusione di Tisagenlecleucel e non sono stati segnalati eventi di grado 3 o 4, secondo la scala di Lee. Reazioni avverse neurologiche si sono verificate nel 9% dei pazienti (l’1% era di grado 3 o 4) entro otto settimane dall’infusione di Tisagenlecleucel. Infezioni gravi (di grado 3 o 4) si sono verificate nel 16% dei pazienti1.
“In linea con l’esperienza maturata nel trattamento di altri tipi di Linfoma come, ad esempio, nel Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B recidivante o refrattario, Tisagenlecleucel si è dimostrata una terapia innovativa, efficace e con un buon profilo di sicurezza anche nei pazienti affetti da linfoma follicolare recidivato o refrattario. – dichiara il Prof. Andrés J. M. Ferreri, Presidente della Fondazione Italiana Linfomi (FIL) e Direttore dell’Unità di Linfomi dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – Questa approvazione rappresenta un passo importante per migliorare in maniera significativa la possibilità di guarigione di una popolazione numericamente rilevante e critica di pazienti oncoematologici”.
“Grazie a questa nuova approvazione siamo felici di poter ampliare il raggio di azione di questa terapia avanzata a un numero maggiore di pazienti che convivono con linfoma follicolare recidivante”, ha dichiarato Marie-France Tschudin, presidente di Innovative Medicines International e Chief Commercial Officer presso Novartis. “Grazie a risposte durature e a un profilo di sicurezza che consente una somministrazione flessibile, stiamo facendo il possibile per riscrivere la sopravvivenza al cancro e alleviare l’onere di questa malattia per i pazienti e il sistema sanitario”.
Oltre al LF r/r, Tisagenlecleucel è approvato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) r/r dopo due o più linee di terapia sistemica.
