Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di belumosudil nell’Unione Europea. Il trattamento è destinato a pazienti adulti e pediatrici (di età pari o superiore a 12 anni e con peso corporeo di almeno 40 kg) affetti da malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD), nei casi in cui le altre opzioni terapeutiche forniscano un beneficio clinico limitato, non risultino adeguate o siano state esaurite.
Il pronunciamento favorevole del CHMP arriva dopo la richiesta, da parte di Sanofi, di un riesame del precedente parere negativo adottato nell’ottobre 2025. In base all’ok del CHMP, l’azienda francese condurrà anche un nuovo studio confermativo di Fase III. La decisione finale spetterà ora alla Commissione Europea ed è attesa nelle prossime settimane.
La malattia cronica del trapianto contro l’ospite è una complicanza potenzialmente letale che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali (o trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche), quando le cellule del donatore attaccano quelle dell’ospite, provocando infiammazione e fibrosi in diversi tessuti e organi.
“La malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD) può coinvolgere molteplici organi e influenzare profondamente la vita quotidiana dei pazienti, limitando le attività quotidiane e comportando un notevole impatto emotivo,” afferma Mohamad Mohty, Professore di Ematologia, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Terapia Cellulare presso l’Hôpital Saint-Antoine e la Sorbonne University di Parigi, “Per i pazienti che hanno esaurito le opzioni terapeutiche disponibili, questo parere positivo rappresenta un importante passo avanti nella nostra capacità di gestire meglio questa malattia complessa.”
“Abbiamo richiesto un riesame del parere del CHMP e ci siamo impegnati a condurre un nuovo studio confermativo di Fase 3, alla luce delle limitate opzioni terapeutiche disponibili nelle linee avanzate di trattamento per i pazienti europei affetti da malattia cronica del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD) e dell’insieme di evidenze cliniche generate su belumosudil, inclusi i dati provenienti da pazienti in Europa,” sottolinea Olivier Charmeil, Executive Vice President, General Medicines, Sanofi, “Rimaniamo impegnati a supportare la comunità dei pazienti affetti da cGVHD e accogliamo questo parere positivo del CHMP, che ci avvicina a fornire un nuovo trattamento approvato nell’UE per pazienti adulti e pediatrici con cGVHD che sono in attesa.”
Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia di diversi studi clinici e su dati “real world”. Tra tutti lo studio di Fase II ROCKstar, randomizzato e multicentrico, ha dimostrato risposte clinicamente significative e durature con belumosudil per un periodo di tre anni nei pazienti affetti da cGVHD dopo trapianto di cellule staminali e almeno due precedenti linee di terapia sistemica. Il trattamento è stato generalmente ben tollerato.
Belumosudil è già approvato in 20 paesi, tra cui Stati Uniti, Regno Unito e Canada, per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con cGVHD dopo il fallimento di almeno due precedenti linee di terapia sistemica, e in Cina dopo il fallimento di una precedente linea di terapia. Dalla prima approvazione negli Stati Uniti nel luglio 2021, oltre 17.000 pazienti con cGVHD sono stati trattati con belumosudil nei Paesi in cui il farmaco è approvato.
