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Terapia genica: il futuro della medicina moderna

GeniNel quindicesimo anniversario della scoperta della prima sequenza del genoma umano, la terapia genica e cellulare ha portato enormi progressi, con un impatto importante sul futuro della medicina e della salute umana. Nelle ultime tre decadi sono stati approvati circa 1.992 test clinici sulle terapie genetiche, di cui 2/3 (63,9%) negli USA e 1/4 in Europa (25,8%), dove la ricerca made in Italy si colloca in prima linea, con la prima terapia genica approvata dalla Commissione Europea, a maggio, per il trattamento di una malattia rara, ADA-SCID (immunodeficienza combinata a causa di deficit di adenosina deaminasi), che colpisce i bambini: Strimvelis® frutto della collaborazione di Fondazione Telethon, GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele. Di questo e molto altro ancora si parlerà al Congresso annuale della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (European Society of Gene and Cell Theray, ESGCT) e della Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali (International Society for Stem Cell Research, ISCCR) che si tiene a Firenze dal 18 al 21 ottobre.

Scienziati da tutto il mondo discuteranno di sviluppi, prospettive e nuovi dati clinici in quest’ambito della medicina, in questo cruciale momento di svolta in cui il passaggio dalle scoperte scientifiche in laboratorio alla loro applicazioni nella pratica clinica sta diventato realtà. L’appuntamento Cambiare il volto della medicina moderna: cellule staminali e terapia genica è stato organizzato in partnership con la Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali (ISCCR) e l’Associazione di Biologia Cellulare e vedrà la partecipazione di oltre 1.000.

La scienza delle terapie geniche e staminali è stata rivitalizzata negli ultimi anni dopo diverse false partenze. I risultati, però, non hanno sempre ricevuto la giusta attenzione. Un altro obiettivo del Congresso è quello di modificare questa tendenza. “I nostri sforzi meritano di essere maggiormente riconosciuti dalla comunità scientifica, dai media generalisti, dal mondo della finanza e dalla società in generale – afferma Nathalie Cartier-Lacave, Presidente di ESGCT Accanto a risultati clinici notevoli, il contributo offerto dalla terapia genica al progresso della biologia sperimentale e delle scienze biomediche supera l’attuale percepito”.

Ma quali sono i vantaggi della terapia genica? “Utilizzare questo tipo di terapia ha molteplici vantaggi”, dice Luigi Naldini Direttore scientifico dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (Tiget). “Per prima cosa, l’avere un farmaco molto più potente perché di fatto usa i geni quindi usa le informazioni genetiche. Questo vuol dire costruire una proteina quando questa non funziona, correggere un difetto genetico alla base di una malattia ereditaria. I farmaci convenzionali non possono fare questo – prosegue – Il secondo vantaggio è che questa correzione può essere definitiva perché le informazioni genetiche che trasferiamo, rimangono dentro le cellule che abbiamo modificato”.

Negli ultimi anni sono stati tanti i traguardi raggiunti dalla ricerca scientifica; “da una parte l’uso delle cellule staminali del sangue in cui viene corretto un difetto genetico e poi, dopo essere state reinfuse nello stesso paziente, ripopolano e ricostruiscono un sistema immunitario – precisa Naldini – Con questi approcci, si stanno trattando, con dei risultati importanti di successo, alcune malattie dell’immunità come le immunodeficienze primarie, alcune malattie del sangue come la talassemia e alcune malattie d’accumulo come le leucodistrofie e altre malattie in cui con questo di terapia cellulare genica, raccogliendo le cellule staminali del paziente, correggendole e reinfondendole, si è arrivati o ad arrestare lo sviluppo della malattia o a correggere i difetti”. L’altro importante fronte è quello dell’immunoterapia che sta vedendo i primi promettenti risultati clinici. L’impiego è “su alcuni tumori ed è legato alla possibilità di potenziare la risposta contro il tumore raccogliendo dal paziente le cellule dell’immunità che sono presenti, ma poco efficaci contro quel tumore e potenziarle con la terapia genica per poi reinfonderla”.

La terapia genica quindi rappresenta la nuova frontiera della medicina, la possibilità di invertire malattie di cui si moriva perché si può intervenire direttamente sul patrimonio genetico di quella persona. Terapie personalizzate cucite sul paziente ma, come fa notare Naldini, “nel bene e nel male. Queste sono terapie potenti e questo è un bene, ma sono anche molto complesse e costose perché devono essere disegnate sul paziente; si usano le sue cellule e non potrò utilizzare lo stesso iter per un’altra persona, dovrò ricreare la terapia stessa”.

Come sarà il futuro? “In questo campo, i nuovi target sono rappresentati dall’editing genetico, la tecnologia per riscrivere il DNA quindi correggere direttamente la mutazione o modificare una funzione in modo molto preciso”, prosegue Naldini. “Quindi una medicina di precisione fatta sulle cellule del paziente e con questo di nuovo potenziare il nostro campo di applicazione sia sulle malattie tumorali, sia sulle malattie genetiche”. Vero è però che “se da una parte queste tecnologie offrono grandi potenzialità terapeutiche in futuro, dall’altra aprono interrogativi del tutto nuovi, innanzitutto scientifici (sicurezza ed efficacia in primis), ma non solo: fino a dove possiamo spingerci nel modificare il patrimonio genetico di una persona? Come e quanto saranno sostenibili dal punto di vista economico e produttivo?”, conclude Naldini.

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