L’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), è una rara patologia genetica acquisita caratterizzata da anemia emolitica, insufficienza midollare e trombosi^1;2. L’insorgenza è dovuta a una disregolazione cronica del sistema del complemento con conseguenti fenomeni di emolisi intravascolare. Questo comporta un significativo aumento di mortalità, rischio di danni ad organi viscerali, riduzione della qualità della vita e decorso cronico³.

La patologia colpisce allo stesso modo uomini e donne, meno frequentemente i bambini, con un picco di incidenza tra i 30 e i 45 anni di età e una prevalenza stimata tra 0,5 e 1,5 di casi per milione di abitanti^4;5. Il quadro clinico, l’intensità dei sintomi e il decorso della malattia sono molto variabili tanto che le persone affette da tale condizione possono presentare episodi di crisi emolitiche, trombocitopenia, leucopenia, emoglobinuria e trombosi arteriosa e venosa^1;2.

Il trattamento di questa patologia dipende dalla gravità delle manifestazioni cliniche: l’unica procedura risolutiva è il trapianto di midollo osseo, ma indicata solo per i casi più gravi. Le terapie di supporto si basano su ferro, vitamine e trasfusioni. Ad oggi sono disponibili opzioni terapeutiche, come gli inibitori del sistema del complemento, che hanno dimostrato di migliorare la sopravvivenza dei pazienti, prevenendo le complicanze più gravi⁶.

In questo scenario i medicinali biosimilari potrebbero svolgere un ruolo nodale garantendo ai pazienti che lo necessitano l’accesso ai farmaci biologici e contribuendo, nel contempo, alla sostenibilità finanziaria dei sistemi sanitari⁷.