Biosimilari
in ematologia:

trattamento
dell'emoglobinuria
parossistica notturna

L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia del sangue caratterizzata da un’alterazione genetica acquisita delle cellule ematopoietiche. Questa alterazione provoca un difetto enzimatico che altera la composizione della membrana cellulare delle cellule del sangue con successiva maggiore sensibilità alla distruzione della cellula da parte del complemento. L’EPN è una patologia rara la cui insorgenza varia da 1 a 6 su 1.000.000 di abitanti. La malattia può esordire a tutte le età, ma predilige i giovani adulti tra i 20 e i 40 anni e colpisce maschi e femmine in egual misura. L’EPN si manifesta con sintomi quali stanchezza, respiro corto, pallore, dolori addominali, presenza di urine scure e palpitazioni. La complicazione più grave è però la trombosi. La formazione di trombi può colpire qualsiasi vaso sanguigno e rivelarsi persino fatale. Inoltre, le continue crisi emoglobinuriche affaticano i reni e aumenta il rischio di sviluppare patologie a loro carico. Il trattamento di questa patologia dipende dalla gravità delle manifestazioni cliniche. L’impegno di Amgen nell’area dei biosimilari è in continua crescita e nel marzo del 2023 è previsto il lancio di un farmaco biosimilare per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna.

Le interviste

biosimilari in ematologia

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