Come è nata l’idea di realizzare questo progetto e a chi si rivolge?
La visione nasce dalla volontà di offrire alternative terapeutiche innovative in aree ematologiche ad altissimo bisogno:il mieloma multiplo che richiede approcci mirati e la BPDC forma rara e aggressiva di leucemia acuta con opzioni terapeutiche limitate. Abbiamo presentato due farmaci first in class: Selinexor per il mieloma multiplo recidivato-refrattario e Tagraxofusp prima terapia mirata approvata per la BPDCN che offre una possibilità di cura in un’area priva di soluzioni. Il titolo “emblEMA” dà l’idea di un segno distintivo, d’innovazione e cambiamento nella pratica clinica con riferimento all’ematologia e al ruolo pionieristico di queste nuove terapie. L’evento svolto a Firenze, nel Teatro del Maggio Musicale Fiorentino sottolinea l’unione tra eccellenza scientifica e valore culturale, ha coinvolto tutta la comunità ematologica italiana e nel caso della BPDCN i team multidisciplinari con lo scopo di fornire strumenti concreti per migliorare la gestione dei pazienti. 

Potrebbe descriverlo brevemente?
Il progetto mette al centro due farmaci innovativi che rispondono a bisogni non soddisfatti: per il Mieloma Multiplo una molecola che migliora durata e qualità della risposta già alla prima ricaduta, per la BPDCN una terapia mirata con dati clinici promettenti per una popolazione spesso dimenticata. L’iniziativa si distingue per la presentazione delle novità terapeutiche integrando scientificità, accessibilità e formazione, arricchita dal contributo di ematologi internazionali, coinvolti nello sviluppo di queste molecole e con esperienza nella pratica clinica, insieme ad associazioni di pazienti e farmacoeconomisti per garantire equità di accesso. È stata valorizzata anche la possibilità per i giovani clinici di presentare poster con casi reali, favorendo lo scambio di esperienze. 

Che risultati avete o volete raggiungere?
L’obiettivo è duplice. Da un lato un obiettivo clinico: offrire nuove possibilità terapeutiche che cambino la prognosi e migliorino la qualità di vita dei pazienti, dall’altro un obiettivo culturale: creare un ponte tra ricerca e clinica dando spazio al confronto e alla condivisione di esperienze. Il beneficio atteso è non solo introdurre due nuove molecole nel panorama terapeutico, ma trasformare l’innovazione in un impatto concreto sulla cura. Vogliamo che Selinexor e Tagraxofusp non restino solo dati clinici, ma diventino strumenti nelle mani del clinico per migliorare la vita dei pazienti in aree dove le risposte sono limitate. 

Cosa pensa ci sia ancora da fare in questo ambito?
L’ematologia è un campo in evoluzione e con numerose sfide come la resistenza ai trattamenti nel Mieloma Multiplo. Ogni linea di terapia rischia di diventare meno efficace e i pazienti hanno bisogno di opzioni sempre più innovative. In questo contesto si inserisce Selinexor, molecola con un meccanismo d’azione unico per pazienti alla prima recidiva. Lato BPDCN, ci troviamo di fronte a una malattia estremamente rara, per la quale non è mai esistita alcuna possibilità terapeutica. Con Tagraxofusp vogliamo dare una risposta a questi pazienti e ai loro medici, portando nella pratica clinica un farmaco pensato specificamente per loro. Per rendere efficace il cambiamento occorre continuare a investire in ricerca, collaborazioni con i centri di eccellenza e programmi formativi che aiutino i professionisti a integrare queste nuove evidenze nella pratica clinica. Solo così l’innovazione diventa reale beneficio per i pazienti. 

Qual è l’aspetto principale degli Stand Alone Events che sarà più importante secondo lei nei prossimi anni?
Gli Stand Alone possono diventare strumenti strategici se combineranno rigore scientifico, interattività e accessibilità. È importante che i contenuti siano di alto valore, fondati sull’evidenza e non semplici momenti promozionali. Essenziale è il confronto tra esperti e stimolare la discussione su casi reali. Non solo momenti di aggiornamento scientifico, ma strumenti di conoscenza e collaborazione in grado di supportare il lancio dei farmaci e la loro integrazione nella pratica clinica.