Come è nata l’idea di realizzare questo progetto e a chi si rivolge?
L’idea di realizzare il progetto “Make the Difference Together” è nata da un’analisi del contesto dei pazienti affetti da Sindrome di Dravet e Sindrome di Lennox-Gastaut, due gravi forme di encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche farmacoresistenti. Queste patologie sono caratterizzate da difficoltà significative nel controllo delle crisi e da una serie di disturbi neurologici, e non, associati. L’obiettivo è quello di fare luce su queste patologie rare e migliorare il percorso di cura e presa in carico di questi pazienti. Il progetto si rivolge attivamente a clinici, istituzioni, pazienti e caregiver. In quanto garantire un approccio multidisciplinare è fondamentale per una presa in carico completa e personalizzata.

Potreste descriverlo brevemente?
L’iniziativa si caratterizza per un approccio multidisciplinare e multistakeholder che coinvolge attivamente clinici, istituzioni sanitarie, famiglie e pazienti stessi, collaborando attraverso campagne educative, eventi ibridi e l’introduzione di piattaforme digitali dedicate. L’obiettivo è individuare e colmare i vuoti nel percorso di assistenza, facilitare lo scambio di conoscenze, migliorare l’accesso alle informazioni critiche e promuovere una gestione integrata delle patologie rare. L’adozione di tecnologie avanzate come il marketing automation e i digital assistant ha ottimizzato le strategie di comunicazione, consentendo una gestione più efficace delle iniziative. Questa iniziativa non solo si propone di migliorare la qualità della cura, ma anche di sensibilizzare attivamente e supportare i clinici e la comunità dei pazienti affetti da queste rare patologie.

Che risultati avete o volete raggiungere?
Tra i risultati ottenuti fino ad oggi, possiamo citare:

• La realizzazione di eventi ibridi di successo, inclusi webinar e summit nazionali, che hanno facilitato la condivisione di conoscenze tra diversi stakeholder.
• L’implementazione di due piattaforme web, che hanno registrato oltre 1.200 iscrizioni e continuano a fornire contenuti nel campo delle epilessie rare.
• La pubblicazione di una consensus dal nome i-RaRe, che raccoglie le evidenze cliniche e le raccomandazioni e suggerimenti di un board di KOLs per migliorare la gestione delle encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche

per quanto riguarda gli obiettivi futuri, il progetto punta a:

• Continuare a espandere la rete di supporto e la collaborazione tra le diverse figure coinvolte nel percorso di cura.
• Migliorare ulteriormente l’accesso alle informazioni e alle risorse educative attraverso l’evoluzione delle piattaforme digitali.
• Favorire una transizione più fluida e ottimale dei pazienti pediatrici affetti da queste patologie verso l’assistenza in età adulta.

Cosa pensate ci sia ancora da fare in questo ambito?
Ci sono ancora diverse sfide da affrontare nel contesto delle DEE, come la Sindrome di Dravet e la Sindrome di Lennox-Gastaut. Tra queste: migliorare l’accesso alla diagnosi precoce, supportare la transizione pediatrico-adulta, promuovere una maggiore consapevolezza sulle patologie rare, e garantire un approccio multidisciplinare per affrontare al meglio la complessità di queste condizioni cliniche.

Qual è l’aspetto principale del Scientific Collaboration Program che sarà più importante secondo voi nei prossimi anni?
L’aspetto più importante del Scientific Collaboration Program nei prossimi anni sarà il suo ruolo nell’accelerare l’innovazione terapeutica e scientifica nel campo delle DEE, come la Sindrome di Dravet e la Sindrome di Lennox-Gastaut. Questo programma avrà il compito di facilitare la collaborazione tra ricercatori, clinici e industria farmaceutica per sviluppare e testare nuove terapie più efficaci e personalizzate. Come ad es. la terapie geniche, che soprattutto nella SD potrebbero rivoluzionare il paradigma della cura. In definitiva, il Scientific Collaboration Program dovrà continuare a evolversi per affrontare le sfide in continua mutazione nel campo delle epilessie rare, mantenendo sempre al centro l’obiettivo di migliorare la vita dei pazienti attraverso l’innovazione scientifica.