Come è nata l’idea di realizzare questo progetto e a chi si rivolge?
La malattia di Fabry è una patologia rara multisistemica, su cui gravano ancora molteplici bisogni insoddisfatti in particolare nell’ambito della diagnosi precoce, del follow-up clinico e del monitoraggio a lungo termine degli outcome terapeutici. Come in molte malattie rare, la gestione clinica richiede il coinvolgimento di diversi specialisti, ognuno dei quali è chiamato a gestire un aspetto peculiare della malattia. Tuttavia, tale approccio deve integrarsi in una rete multidisciplinare strutturata con l’obiettivo ultimo di migliorare l’outcome clinico nonché la qualità di vita del paziente. L’evento “NEW OVERTURE: rivalutare gli orizzonti terapeutici nella malattia di Fabry” nascono proprio dall’esigenza di cercare di rispondere a queste domande. Per fare questo, l’obiettivo dell’evento era quello di favorire un confronto tra i principali key opinion leaders (KOL) nella malattia di Fabry, sui temi del monitoraggio di malattia, dei biomarcatori, con uno sguardo ai nuovi approcci terapeutici disponibili. 

Potrebbe descriverlo brevemente?
Si tratta di un evento educazionale nato dal confronto con diversi stakeholder coinvolti nella gestione della malattia di Fabry. Questo dialogo ha permesso di individuare aree grigie e temi di interesse con l’obiettivo di fornire ai clinici strumenti utili per migliorare l’approccio diagnostico, terapeutico e di monitoraggio della malattia di Fabry. L’ evento di una giornata ha visto coinvolti diversi specialisti con relazioni frontali, tavole rotonde interattive.  Sono stati infatti trattati temi innovativi e spesso poco esplorati in altri contesti educazionali, quali: il ruolo della nutrizione nei pazienti con malattia di Fabry, l’impiego dei biomarcatori, l’approccio multidisciplinare in particolare quello gastroenterologico e neurologico. Ed infine è stato trattato anche l’aspetto immunologico, riconosciuto come un unmet need educativo di grande rilevanza per la comunità medica che si occupa della malattia di Fabry, ma essenziale per il corretto management del paziente 

Che risultati avete o volete raggiungere?
L’ evento è coerente con gli obiettivi educazionali che ci poniamo nei confronti della classe medica. È stato un evento molto apprezzato dai partecipanti sia per l’interattività, che per forma che per contenuti innovativi, come testimoniano le risposte alla survey post evento. 

Cosa pensa ci sia ancora da fare in questo ambito?
Per la malattia di Fabry in particolare ed in generale per le malattie rare, creare momenti di confronto tra la classe medica e per la classe medica diventa essenziale per favorire l’evoluzione e il costante aggiornamento del management appropriato dei pazienti.  

 Qual è l’aspetto principale degli Stand Alone Events che sarà più importante secondo lei nei prossimi anni?
L’ascolto continuo e profondo degli stakeholder coinvolti nel management del paziente che possa fungere da base per l’individuazione delle reali necessità educative. L’integrazione tra diversi canali comunicazionali e l’applicazione di tecnologie avanzate che possano servire da ponte tra il bisogno del paziente, le competenze cliniche del medico e gli obiettivi educazionali dell’azienda organizzatrice.