Come è nata l’idea di realizzare questo progetto e a chi si rivolge? 

• La PFIC ‘colestasi intraepatica familiare progressiva’ è una patologia rara progressiva che può causare danni al fegato e cirrosi epatica, con sintomi debilitanti, come il prurito intenso, che compromettono gravemente la qualità della vita dei pazienti e impattano anche su familiari e caregiver.  

• Le malattie colestatiche rare, come la (PFIC) continuano a rappresentare ancora una sfida significativa per la diagnosi e il trattamento, richiedendo un approccio multidisciplinare e una collaborazione di tutti gli stakeholder 

• È importante favorire il confronto tra clinici che si occupano di questa patologia: pediatri ospedalieri e gastroenterologi. 

Il progetto “HEPIC: Insieme per cambiare la storia delle malattie colestatiche rare” è nato con l’obiettivo di:  

• migliorare la comprensione della PFIC attraverso la collaborazione e lo scambio di conoscenze, consentendo di effettuare diagnosi rapide e indirizzare tempestivamente i pazienti a centri specializzati per un trattamento adeguato.  

• Aggiornamento Scientifico: condividere i dati disponibili dagli studi clinici su odevixibat, l’unico trattamento attualmente disponibile per questa patologia. Evidenziare l’impatto sulla sopravvivenza del fegato nativo, il controllo del prurito e degli acidi biliari, con conseguente effetto sul miglioramento della qualità della vita, in relazione anche a benefici clinici quali la crescita del bambino.  

• Coinvolgimento dell’epatologo: trattandosi una malattia rara, sebbene la PFIC sia principalmente una patologia pediatrica, abbiamo individuato operatori sanitari coinvolti nella diagnosi di questa patologia negli adulti e desiderosi di imparare come trattare e gestire efficacemente questi pazienti  

Potreste descriverlo brevemente?
L’evento “HEPIC” si propone quindi di alternare sessioni frontali, momenti interattivi e tavole rotonde per dare dinamicità, mantenendo alto il coinvolgimento e l’interesse dei partecipanti durante tutto l’evento. Inoltre, si pone l’obiettivo di permettere la condivisione di esperienze: i momenti di confronto tra gli esperti coinvolti e l’approfondimento di tematiche rilevanti, dall’epidemiologia alla gestione delle colestasi, garantiranno di generare sinergia tra tutti i professionisti. 

Che risultati avete o volete raggiungere? 

• Si è trattato del primo stand alone dedicato a una malattia rara come la PFIC 

• Hanno partecipato 70 clinici tra pediatri e gastroenterologi (Faculty e discenti) 

• È stata anche la prima volta che abbiamo coinvolto l’associazione pazienti ‘PFIC Italia Network’ rappresentata da Francesca Lombardozzi, con un ruolo attivo per mettere in luce le loro esigenze nella PFIC, e di come la malattia ha avuto un impatto sui bambini e sulla vita di tutta la famiglia  

• Questi sono i feedback raccolti dai clinici:  

• L’evento HEPIC ha pienamente soddisfatto le aspettative dei clinici, ottenendo un giudizio complessivo di 5 su 5 

• punti di forza: Contenuti scientifici, Grado d’interazione, Modalità d’erogazione  
  
  

Cosa pensate ci sia ancora da fare in questo ambito?
Continuare a lavorare in termini di educazione sulla patologia PFIC; supportare la collaborazione multidisciplinare per sensibilizzare i clinici sulla PFIC e migliorare l’approccio terapeutico e di gestione del paziente, e favorire sempre di più la condivisione di esperienze, per esempio tramite casi clinici. Ciò permette ai medici di avere un approccio a 360° sulla gestione pratica e completa del paziente 

Qual è l’aspetto principale degli Stand Alone Events che sarà più importante secondo lei nei prossimi anni?
Ogni patologia coinvolge bisogni educazionali specifici: per questo è essenziale offrire contenuti scientifici personalizzati e sfruttare tecnologie innovative come la realtà aumentata per simulazioni immersive e l’intelligenza artificiale per aggiornamenti rapidi e mirati