123 – Confalone (Gilead): “Oggi le terapie CAR-T sono rivolte ad un numero ristretto di tumori ematologici; l’obiettivo è che possano essere impiegate anche per la cura di tumori solidi”

Valentino Confalone

Cell Therapy Open Source

Creare un documento di analisi e riflessione su come le terapie a base di cellule CAR-T stiano rivoluzionando la biomedicina e la storia di alcune gravi tumori del sangue. Da questo presupposto è nato il progetto “Cell Therapy Open Source”, realizzato da Gilead in collaborazione con Osservatorio Terapie Avanzate e con il patrocino di AIL, Gruppo di Lavoro F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche e La Lampada di Aladino Onlus. Ne abbiamo parlato con Valentino Confalone, Vice President e General Manager di Gilead Sciences Italia. Il team di lavoro è stato cross-funzionale e ha visto come responsabile di progetto Rosanna Flammia, Sr. Manager Public Affairs di Gilead Sciences Italia

Come è nata l’idea di realizzare questo progetto?
Stiamo vivendo un momento importante dell’evoluzione della medicina, che richiede un’urgente costruzione di un nuovo sistema Italia che possa essere in grado di rendere disponibili le terapie innovative, in particolare le terapie cellulari e Car-T, ai pazienti attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio. Con questo progetto abbiamo deciso di inaugurare un percorso comune di riflessione e di confronto aperto a revisione, che possa guidarci in modo continuativo nella gestione di uno scenario in trasformazione, in cui si possa tener conto dei bisogni di salute e delle relative ricadute in chiave di sostenibilità sociale e sanitaria.

A chi si rivolge il vostro progetto?
Il progetto si rivolge a tutti gli attori del sistema coinvolti in tema di Car-T: la comunità scientifica, i pazienti, il mondo accademico, le Istituzioni, i media. Tutti gli stakeholder sono coinvolti sia a livello nazionale che a livello regionale.  

Potrebbe descriverlo brevemente?
“Cell Therapy Open Source” è un progetto che nasce dalla collaborazione con Osservatorio Terapie Avanzate – e con il patrocino di AIL, Gruppo di Lavoro F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche e La Lampada di Aladino Onlus – con l’obiettivo di tracciare un documento di analisi e riflessione, su come le terapie a base di cellule CAR-T, stiano rivoluzionando la biomedicina e la storia di alcune gravi tumori del sangue. Il primo report realizzato nell’ambito del progetto Cell Therapy Open Source è l’ebook “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, un volume di approfondimento redatto dalle voci più autorevoli del panorama italiano specializzate nell’area, che analizza anche le sfide da affrontare: dalla complessità della produzione e della somministrazione all’aspetto regolatorio, dal tema valore a quello della sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale fino all’obiettivo finale, l’accesso alle terapie da parte dei pazienti eleggibili.

Che risultati avete o volete raggiungere?
Quattrodici autori coinvolti, tre Associazioni di Pazienti, sei KOL scientifici, cinque rappresentanti del mondo accademico/istituzionale. Lancio: 15 giornalisti presenti, 120 partecipanti all’evento, oltre 200 articoli pubblicati, oltre 1.200 downloads dell’ebook, oltre 22 milioni di contatti.

Cosa pensa ci sia ancora da fare in questo ambito?
Come tutte le rivoluzioni, anche quella generata dalle terapie cellulari impone un cambio di paradigma e attente valutazioni – cliniche, gestionali, economiche – da parte di tutti gli attori coinvolti, in un’ottica di collaborazione pubblico-privato, programmazione, ottimizzazione delle risorse.

All’interno di questa area terapeutica, come si evolveranno le collaborazioni scientifiche nei prossimi anni?
L’innovatività delle terapie CAR-T e la complessa filiera produttiva sono strettamente collegate al tema della loro sostenibilità economica. Oggi le terapie CAR-T richiedono lo sviluppo di modelli di rimborso innovativi che ne permettano l’integrazione all’interno dei vari Servizi Sanitari Nazionali, a sempre maggior beneficio dei pazienti. E la sostenibilità è un tema sempre più centrale, poiché oggi queste terapie innovative sono rivolte ad un numero ristretto di tumori ematologici, mentre l’obiettivo è che possano essere impiegate anche per nuove indicazioni, soprattutto nella cura di tumori solidi.