097 – Iaru (Jazz Pharmaceuticals): “L’innovazione è tale solo se si portano risultati tangibili per il SSN e per i pazienti”

Offrire ai pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) una nuova possibilità terapeutica per superare la prognosi infausta che caratterizza questa patologia. È l’obiettivo di Jazz Pharmaceuticals, azienda impegnata in ambito oncoematologico che, con l’approvazione da parte dell’Aifa di CPX-351 per il trattamento di adulti con t-AML o AML-MRC, è ora più vicina. Ne abbiamo parlato con Cristina Manuela Iaru, Country Medical Director, Italy, di Jazz Pharmaceuticals.

Qual è l’impegno della sua azienda in questa area terapeutica?
Jazz Pharmaceuticals ha un portafoglio di prodotti diversificato nelle aree terapeutiche delle neuroscienze e dell’ematologia oncologica; in oncoematologia al momento sono 2 le principali terapie disponibili in Italia: defibrotide e CPX-351 in formulazione liposomiale (daunorubicina e citarabina in rapporto molare fisso), quest’ultimo riconosciuto da AIFA come farmaco innovativo a giugno 2019. Defibrotide, frutto della ricerca italiana, prodotto ed esportato in tutto il mondo dall’Italia è approvato per il trattamento della malattia Veno Occlusiva epatica severa (sVOD o VOD severa) in adulti e bambini di oltre 1 mese di età, sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). CPX-351 è indicato per la Leucemia Mieloide Acuta (AML) ad alto rischio, correlata alla terapia (t-AML) o la Leucemia Mieloide Acuta con alterazioni cellulari citologiche correlate a mielodisplasia (AML-MRC). Inoltre, abbiamo oltre 25 programmi di sviluppo clinico in questo momento in area neuroscienze e oncoematologia, lavorando sia sul fronte di nuove molecole che su piattaforme di delivery che porteranno dei benefici tangibili per i pazienti.

A chi si rivolge il vostro prodotto?
CPX-351
è stato studiato in un sottogruppo ben definito di pazienti con AML caratterizzato da un tasso di sopravvivenza estremamente basso rispetto ad altri sottogruppi di AML. Gli esperti stimano circa 800 nuovi casi annuali in Italia di t-AML e AML-MRC, per i quali spesso la prognosi è particolarmente sfavorevole. Il nostro compito è quello di assicurare una nuova speranza a questi pazienti e offrire tutto il supporto necessario alla comunità scientifica italiana.

Perché ritiene sia innovativo?
CPX-351 è innovativo perché ha dimostrato, in uno studio randomizzato di fase 3, un significativo miglioramento della sopravvivenza globale (OS Overall Survival) rispetto allo standard di cura. L’innovazione sta nel fatto che siamo riusciti ad unire due farmaci, che costituiscono la base della terapia per molti di questi pazienti, in un’associazione con rapporto molare fisso, ed una piattaforma tecnologica di rilascio a livello dei tessuti malati (midollo osseo) specificatamente studiata per massimizzarne l’effetto chemioterapico. Un rapporto sinergico e prolungato, più potente della somma dei suoi componenti; una captazione selettiva a livello del midollo osseo e una persistenza protratta nello stesso.

Che risultati avete o volete raggiungere?
Lavoriamo per contribuire ad aumentare la qualità di vita e sopravvivenza dei pazienti con AML, generando nuovi dati rispetto alle terapie precedentemente disponibili. È nostro dovere garantire innovazione medico-scientifica alla classe medica e quindi valore sociale con i nostri farmaci. Supportiamo progetti di ricerca scientifica ed educazione continua in medicina, per offrire ai medici italiani la miglior conoscenza e partnership a livello globale. Lavoriamo con le autorità regolatorie per garantire innovazione e accesso alle nuove terapie; siamo convinti che l’innovazione è tale solo se si portano risultati tangibili per il SSN e quindi per i pazienti.

Quali ritiene siano gli unmet needs di questa area terapeutica?
La AML è una delle emopatie maligne più infauste ed inizia nel midollo osseo, organo in cui viene prodotta la maggior parte delle nuove cellule ematiche del corpo umano. Le cellule malate eliminano le cellule sane e si spostano nel flusso sanguigno dove possono diffondere il cancro ad altre parti del corpo. L’età media alla diagnosi è di 72 anni e la prognosi peggiora progressivamente con l’età. Nei sottotipi più severi di AML, quali t-AML e AML-MRC, la sopravvivenza a 5anni si attesta intorno al 20-30% e le opzioni terapeutiche a disposizione sono poche. Il decorso dei pazienti con AML è molto complicato e CPX-351 ha dimostrato di portare alla remissione ematologica una elevata percentuale di pazienti trattati. Gli ultimi dati di follow up a lungo termine mostrano una sopravvivenza dei pazienti trattati con CPX-351 più che raddoppiata rispetto al confronto.