064 – Maduri (Astellas): “Trasformare l’innovazione scientifica in valore per i pazienti”


Fornire una nuova opzione terapeutica per i pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazione FLT3 positiva. È questo l’obiettivo del farmaco gilteritinib di Astellas, la prima targeted therapy indicata come monoterapia orale per il trattamento di pazienti adulti con questa patologia, attualmente in fase di contrattazione presso l’Agenzia italiana del farmaco per la rimborsabilità. Ne abbiamo parlato con Giuseppe Maduri, Direttore Generale e Amministratore Delegato Astellas Pharma.

Qual è l’impegno della sua azienda in questa area terapeutica?
Astellas è fortemente determinata a rispondere alle esigenze di salute non ancora soddisfatte delle persone di tutto il mondo. Grazie al nostro patrimonio di conoscenze in varie aree terapeutiche, continuiamo ad investire in ricerca e sviluppo per supportare nuovi farmaci e tecnologie. Gilteritinib è il primo farmaco in area onco-ematologia dell’azienda e rappresenta un’ulteriore prova del nostro impegno nel rispondere in modo personalizzato ai bisogni del singolo paziente, partendo dall’identificazione precisa, accurata e completa delle alterazioni genetiche di ogni forma tumorale, anche delle più rare.

A chi si rivolge il vostro prodotto?
In Astellas siamo costantemente impegnati a trasformare l’innovazione scientifica in valore per i pazienti e ovviamente siamo impegnati a favorire l’accesso ai trattamenti e trovare una terapia per quelle malattie per cui non è ancora disponibile una cura. Per questo siamo focalizzati nello sviluppo di innovativi approcci anche per alcune malattie rare: vogliamo davvero, con la nostra innovazione, fare la differenza nella vita dei pazienti. È qualcosa che prendiamo molto sul serio, perché per chi soffre e per i caregivers, questa strategia può fare davvero la differenza. La disponibilità di gilteritinib segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazione FLT3 positiva e che possono ora beneficiare di un’opzione terapeutica in più.

Perché ritiene sia innovativo?
La monoterapia con gilteritinib si configura come standard of care per i pazienti con LMA FLT3+ R/R. Ad oggi, non esiste nessuna targeted therapy rimborsata in Italia per questa specifica indicazione. Le uniche targeted therapies disponibili sono indicate solo in combinazione con chemioterapia per i pazienti con LMA di nuova diagnosi con determinate mutazioni e/o caratteristiche cliniche. Gilteritinib è la prima targeted therapy indicata come monoterapia orale per il trattamento di pazienti adulti con LMA recidivante o refrattaria che presentano una mutazione del gene FLT3. Grazie ai risultati di efficacia e tollerabilità e alla somministrazione per via orale, la monoterapia con gilteritinib ha il potenziale per superare le problematiche correlate all’uso della chemioterapia standard, che richiede l’ospedalizzazione del paziente, apportando un importante miglioramento nell’approccio terapeutico. Inoltre, ha evidenziato di aumentare la sopravvivenza dei pazienti con LMA FLT3+ R/R e la durata della remissione completa, permettendo di raggiungere o mantenere l’indipendenza dalle trasfusioni, con un buon profilo di tollerabilità.

Che risultati avete o volete raggiungere?
Nell’ottobre del 2019 la Commissione europea ha approvato la terapia orale gilteritinib in monoterapia giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con LMA FLT3+ R/R. Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LMA con due delle più comuni forme della mutazione – FLT3 internal tandem (ITD) e FLT3 tirosin chinasi (TKD). Gilteritinib è stato designato farmaco orfano e ha anche ricevuto una valutazione accelerata dall’Agenzia europea per i medicinali all’inizio del 2019, cosa che ha ridotto i tempi per l’approvazione. Attualmente Gilteritinib non è rimborsato in Italia; è in corso l’iter negoziale con l’AIFA per la rimborsabilità ed ha di recente ottenuto la pubblicazione in GU in classe CNN. Considerato il valore del farmaco ci auguriamo che AIFA possa riconoscere a gilteritinib il requisito di innovatività.

Quali ritiene siano gli unmet needs di questa area terapeutica?
La grande aspettativa della comunità scientifica e dei pazienti con questo tipo di patologia è poter arrivare ad una cura, ovvero ad una scomparsa definitiva della malattia. La ricerca fortunatamente sta lavorando affinché questo sia a breve una realtà.